利用CRISPR/Cas9基因治疗系统可拯救失明小鼠

日期: 2017年03月15日


    

[赛业生物]以前基因治疗一般是用病毒导入和替换目标基因。CRISPR的好处是它不引入外源基因,避免了相关风险。但怎样输送CRISPR到目标位置让它生效,还是个艰巨的技术挑战。

 

CRISPR/Cas9拯救失明小鼠


英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。


色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化,但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起,因此,想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。


视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞,而引起色素性视网膜炎的基因突变,首先会导致视杆细胞死亡,继而引起视锥细胞死亡,最终导致患者失明。


美国国家眼科研究所研究人员吴志健(音译)及同事此次并没有去治疗引起基因突变的疾病,而是测试了一种保留视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的"明星"技术--CRISPR/Cas9系统,从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能,诱导视杆细胞获得视锥细胞特征,使之能够不受有害致病突变的影响。


实验结果显示,在3个视网膜退化小鼠模型中(总计有30只小鼠),该疗法可以阻止视网膜退化并改善视觉。


这项研究表明,该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病,并且可能适用性广泛,不受不同潜在遗传突变的影响。[赛业生物:www.cyagen.com]

 

备注:原文转自科技日报《利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠》由"赛业"整理发布

 

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