基因疗法可用于治疗哺乳动物肌营养不良症

日期: 2017年07月27日


    

导读:7月25日,英法合作研究团队在《自然·通讯》杂志发布称:他们用狗作为动物试验模型开发的基因疗法,已成功治愈杜氏肌营养不良症(DMD),为接下来进行人类临床试验铺平了道路,向治愈人类 DMD 患者迈出重要一步。接下来,由赛业小编为您呈现“基因疗法可用于治疗哺乳动物肌营养不良症”,详情请看:

 


图片来自网络

 
赛业生物/讯)英法合作团队在 25 日出版的《自然·通讯》杂志发表论文称,他们以狗为动物试验模型开发的基因疗法,成功治好了杜氏肌营养不良症(DMD),为下一步开展人类临床试验铺平了道路,向治愈人类 DMD 患者迈出重要一步。


DMD 患儿均为男性。在新出生的男婴中,每 5000 人就有一人会患上此病。这些患儿在几岁时就会表现出肌无力症状,如行走缓慢、跑步时容易跌倒、上楼和下蹲困难、走路呈典型鸭步等;一般到 15 岁之前,会恶化到无法自己行走,依靠轮椅生活;随后各种肌无力、呼吸及心脏问题相继出现,病人很少能活到 40 岁。


科学家们认为,DMD 由一种与抗肌萎缩蛋白有关的基因变异引起,这些基因变异会影响抗肌萎缩蛋白的生成,进而影响肌肉的健康和功能。新研究中,法国南特大学和英国伦敦大学的科学家合作,研发出一种新型基因转移疗法,成功恢复了实验狗体内抗肌萎缩蛋白的表达。


负责抗肌萎缩蛋白生成的基因包含 230 万个碱基对,是“体型庞大”的人体基因之一,现有腺相关病毒载体很难将这么大的基因载入患者体内。研究小组将抗肌萎缩蛋白基因进行了“压缩”,只选取了其中关键序列的基因片段,制作出功能性缩微版抗肌萎缩蛋白,并成功利用腺相关病毒载入 12 只 DMD 狗的体内。


研究表明,向这些狗仅注射治疗一次,两年来这些狗的病情被成功抑制,不但临床症状稳定,肌肉功能还得到了很大程度的恢复。


研究人员表示,他们的基因疗法首次表现出对 DMD 的长效治疗潜力,基因表达和临床效果维持了两年之久,而且没发现任何毒副作用和对这些转基因制剂的免疫排斥。研究人员称,DMD 是基因疗法长期以来的重点研究对象,现在只需足够资金,这项研究就能马上进入人体临床试验。

 


来源:科技日报《基因疗法治愈哺乳动物肌营养不良症》由赛业生物转载发布

 

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