赛业生物联合神济昌华共同推进神经系统疾病基因治疗产业发展

2022年2月18日下午，“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛—暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办。本次论坛上，赛业生物与神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称“神济昌华”）达成战略合作，签署了“神经退行性疾病及罕见病模式动物开发”、“ASO核酸药物开发”的合作协议，共同为神经退行性疾病和罕见病领域动物模型和小核酸药物的研发助力。

赛业生物与神济昌华签约

近年来，基础研究领域取得长足进展，全球基因治疗进入发展快车道，或将成为抗体药物之后生物医药产业重点发展方向之一。据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）分析，预计至2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元，中国将达到178.9亿美元。

神经系统疾病是全球基因治疗产业的“硬骨头”，又是基因治疗产业最重要的应用领域之一。目前针对神经系统疾病的临床药物极其有限，基本处在无药可用的状态，而神经退行性疾病科研攻关是一个复杂艰难的过程，从模型定制、治疗性载体设计、病毒包装注射到下游的药效研究，周期长、难度高、成功率低。

在过去十余年，赛业生物积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据，在模式动物基因编辑技术方面一直走在行业前沿，结合在人工智能领域的深度探索，赛业生物可为从事基因治疗的研究者提供一站式整体解决方案，包括AI靶点筛选与功能研究、动物模型构建、治疗性载体设计优化、病毒包装、以及药理药效学研究等全流程服务，助力提高基因治疗基础研究的临床转化效率。此次合作赛业生物将结合神济昌华提供的神经领域方面的背景和丰富经验，共同为神经退行性疾病和罕见病领域动物模型和小核酸药物的研发助力。

关于赛业生物

赛业生物成立于2006年，是一家借助AI赋能药物研发的创新性CRO公司。目前员工人数超800名，总规模超40000平方米，在中国广州、苏州、固安设立有全资子公司，在成都、北京、上海、武汉、长沙等地设有办事处，在美国Santa Clara和日本东京设有分公司。在过去十余年，赛业生物积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据，在模式动物基因编辑技术方面一直走在行业前沿，结合在人工智能领域的深度探索，赛业生物可为从事基因治疗的研究者提供一站式整体解决方案，包括AI靶点筛选与功能研究、动物模型构建、治疗性载体设计与优化、病毒包装以及药理药效学研究等全流程服务，助力提高基因治疗基础研究的临床转化效率。目前，赛业生物已和全球100多个国家和地区的科学家及企事业单位建立了广泛的合作，致力于为科研机构及医药产业提供综合的动物模型制备、繁育保种、表型分析、基因治疗和细胞治疗领域的科学研究和临床转化等服务。

关于神济昌华
神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）位于北京市昌平区中关村生命科学园，是从事创新药物研发为主的生物科技公司。创始团队均来自清华大学：CEO彭林为清华大学博士，原为南京天印健康公司总经理；CSO郭炜博士，原为清华大学药学院副研究员；科学委员会主席贾怡昌为清华大学医学院研究员。神济昌华致力于以基因治疗技术为手段，包括AAV介导的基因编辑、表达和以小核酸药物为核心实现对目标基因的干预，主要聚焦肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）等神经系统疾病，尤其是神经退行性疾病，期望最终能够为人类解决这些重大的医疗健康难题。2022年1月，神济昌华完成千万级种子轮融资，为北京生命科学园创新投资基金独家投资。