干细胞治疗：锋芒出鞘

导读：在当今各种疾病严重影响人类健康，创新药研发又举步维艰的情况下，所有科学家都将目光聚集在飞速发展的生命科学上面，以求获得良药。干细胞疗法无疑是众多人眼中的救命稻草。

干细胞治疗


干细胞是具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞，是机体的起源细胞， 是形成人体各种组织器官的原始细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞或组织器官，医学界称其为“万用细胞”。干细胞治疗是把健康的干细胞移植到病人或自己体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。干细胞疗法就像给机体注入新的活力，是从根本上治疗许多疾病的有效方法。

干细胞治疗分类


干细胞治疗分为干细胞移植和干细胞再生技术。

干细胞移植

泛指将各种来源的正常造血干细胞在患者接受超剂量化（放）疗后，通过静脉输注移植入受体内，以替代原有的病理性造血干细胞，从而使患者正常的造血及免疫功能得以重建。平时所说的”骨髓移植”实际上就是造血干细胞移植。

干细胞再生技术

这是一种利用干细胞的复制、再生能力治疗疾病的一种技术。因为目前临床上采用的干细胞多来源于骨髓中的造血干细胞，所以也称为自体骨髓干细胞再生术或自体骨髓干细胞移植技术。

研究进展


Nature：决定胚胎干细胞命运的lincRNA

2011年9月，美国哈佛-麻省理工博德研究所的科学家们在新研究中发现一类特异的大型RNAs分子（large RNAs）对胚胎干细胞命运起关键性的作用，研究的领导者Eric Lander说：“长期以来科学家们对于lincRNAs的生物功能存在大量的争议，新研究表明lincRNAs可对调控胚胎干细胞命运起关键性的作用。这是一个非常让人惊喜的发现，因为长期以来研究人员都认为是某些特定的蛋白质对这一过程起主导作用。”

Cell：调控干细胞多能性的开关被找到

2011年9月，加拿大多伦多大学的研究人员发现了一个控制开关，可调控干细胞的多能性。在本研究中，研究人员发现了进化上保守的胚胎干细胞特异的选择性剪接事件。这一事件改变了FOXP1基因的DNA结合性质。FOXP1的ESC特异异构体刺激了多能性所需转录因子基因的表达，包括OCT4、NANOG、NR5A2和GDF3，同时伴随着ESC分化所需基因的抑制。

首个干细胞药物获准用于治疗全身性疾病

2012年5月17日,美国Osiris医药公司宣布，加拿大卫生监管机构已批准使用该公司的Prochymal药物治疗儿童急性移植抗宿主疾病（GvHD），Prochymal成为全球首个获准用于治疗全身性疾病的干细胞药物。GvHD是骨髓移植后新植入细胞攻击病体时可能出现的致命并发症，症状包括腹痛、皮疹、脱发、肝炎、肺炎、消化道紊乱、黄疸和呕吐等。

干细胞治疗面临的问题


政策因素

目前，国际上并不是所有国家都支持干细胞研究，尤其是针对人类胚胎干细胞的研究，而人类胚胎干细胞恰恰是干细胞疗法开发中最理想的细胞来源。这在一定程度上限制了相关疗法的开发。

然而，即使是对干细胞研究大力支持的国家，在面对干细胞疗法从实验室向临床转化的审批时，也无法完全放开。而且在大部分国家关于干细胞的政策中，许多需要具体细化的细节还没有明文规定，缺乏统一的技术标准，而没有技术标准就没法明确管理的具体措施。

技术因素

首先是疗效缺乏客观、公正的评价。任何一种新疗法在进入临床应用之前，都需要进行大量的临床试验，以证实该疗法的效果、安全性和稳定性。然而，目前有许多干细胞疗法的疗效已经在利用动物开展的临床前试验中得到了充分的证实，但是由于细胞数量不足、可移植的患者缺乏或需要通过科学的发展来优化临床试验过程等原因，导致临床试验中的疗效评价无法实现严格随机、双盲对照和大样本量等要求，也就导致临床试验的结果无法实现完全的客观公正，从而阻碍了干细胞疗法向临床应用的转化。

第二，安全性问题。癌变的可能一直是患者无法接受的首要问题，还没有哪一种方法经过长期检验证明安全。就心肌梗塞治疗而言，目前干细胞已经被证实对心肌细胞的再生有明显促进作用，但干细胞治疗本身是否会导致细胞的恶性转化现在也还在研究之中。

最后，疗效不一。干细胞治疗目前还多是个性化治疗。因此在病例选取上无法做到统一，自然疗效也无法衡量。

伦理道德因素

伦理问题一直是各国政府制定干细胞政策时要考虑的重要问题。伦理标准的底线到底在哪里一直没有停止讨论。科学家所采用的技术方法都尽量远离红线。从操作层面，每一步实验设计和临床应用的过程，都要尽可能得到相关部门的批准或完备必要的程序。

临床应用进展


英国科学家发现干细胞治疗可改善中风患者病情

英国格拉斯哥大学的Keith Muir教授对中风患者进行干细胞治疗的临床试验。共有9名患者参与了这项小规模的临床试验，其中五位因为中风而出现严重肢体运动不便的患者在接受向自己大脑注射干细胞后出现了病情好转的迹象。到目前为止该试验没有表现出负面作用。

欧洲利用干细胞治疗盲症成绩斐然

伦敦的尔菲尔兹眼科医院医生利用由胚胎干细胞分化出的视网膜色素上皮（RPE）细胞治疗盲症，医生为其注射的50,000个RPE细胞，这个注射量非常微小，注射部位在他右眼视网膜的下方。。如果他稍稍晃下头，右眼仅有的那一小块视觉中的字母会突然从小变大。这对患者的视力来说是一个极其微小的进步，但却是至关重要的改善。同时，这也代表着一项巨大的科学成就。

日本用胚胎干细胞治疗帕金森氏症获进展

科研人员已利用与胚胎干细胞功能接近的人类诱导多功能干细胞制成可产生多巴胺的神经细胞，并在猴子身上进行过类似实验，结果证明能有效减轻这些灵长类动物的帕金森氏症症状。领导这个研究小组的京都大学副教授高桥淳说，今后准备进一步提高实验安全性，并在3年后开始临床应用研究。

美国科研人员利用干细胞治疗再生出健康心机

Cedars-Sinai心脏研究所的科研人员用干细胞对心脏损伤患者进行治疗，在接受干细胞治疗一年后，接受细胞治疗的病人心脏中疤痕大小减少24%到12%不等(平均下降率约50%)。而没接受干细胞治疗的对照组病人心脏中疤痕大小没有减小。

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