科学家首次在临床试验中进行体内人基因组编辑测试

日期: 2017年05月22日


    

赛业生物/---科学家们之前已编辑过人基因组,但总是在体外的细胞中开展的。如今,作为一家生物技术公司,Sangamo治疗公司(Sangamo Therapeutics,以下称Sangamo)正在招募参与者参加几项临床试验:血友病B、赫勒综合征(Hurler syndrome)或亨特综合征(Hunter syndrome)患者具有非功能性的酶,通过锌指核酸酶(ZFN)在他们的基因组上产生双链DNA断裂,将编码功能性酶的基因插入到他们的基因组上。

 

赛业生物微信二维码
  • 招聘
  • 侧边栏广告 - 科研奖励基金计划