Nature子刊:CRISPR能引入数百种"意外突变”

日期: 2017年05月31日


    

赛业生物/--问世短短几年的CRISPR俨然已成为生命科学领域最耀眼的“明星”之一。除了作为常规的科研工具,这一被称为“魔剪”的基因编辑工具还被寄予了用于疾病治疗的厚望。目前,来自全球各国的科学家们正在开展CRISPR用于多种疾病治疗的研究,包括癌症、艾滋病、失明、免疫缺陷病症、杜氏肌营养不良症、镰状细胞病等。一些基于CRISPR的临床试验也正在进行中。


然而,想要CRISPR技术真正用于人类疾病治疗,其有效性和安全性必须得到保证。目前,这一颠覆性技术的“脱靶效应”一直是阻碍其应用的关键障碍之一。所谓“脱靶效应”,简单来说,就是编辑了“预想之外”的基因,带来各种不可控的不良后果。

 

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