基因编辑人体临床试验将在美国启动

日期: 2018年12月06日


    

新华社华盛顿12月3日电(记者 周舟)美国一家基因编辑公司近日宣布,将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验,相关申请已被美国监管部门接受。

 

据悉,在这一临床试验中,基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞,这是一种体细胞,而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代,所以不涉及伦理道德问题。

 

这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示,该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。

 

声明说,美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请,允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。

 

利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变,是儿童先天性失明的最常见原因,全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中,10型是最常见的类型,占该遗传病患者总数的20%至30%。目前,利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

 

按计划,此项临床试验将招募10至20名患者,检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。

 

转载标题:基因编辑人体临床试验将在美国启动

 

本文来自“新华网”,转载的目的在于分享见解。如有侵权,请告知删除!

 

【赛业生物科技简介】

 

作为实力雄厚的基因工程鼠技术平台,赛业生物已服务全球数万名科学家,赛业产品与技术已直接应用于包括CNS(Cell, Nature, Science)三大期刊在内的2030篇学术论文。2016年,TurboKnockout把 ES打靶金标准推向新高度;同年,CRISPR-Pro使大片段敲入及条件性基因敲除变得更加高效;2017年,AlphaKnockout基因打靶专家系统首次实现基于人工智能的最优化方案设计;同年7月,推出万例CRISPR-AI敲除小鼠资源库。赛业一步一个脚印,踏实前行,助力中国科研!

赛业生物微信二维码
  • 招聘
  • 侧边栏广告 - 科研奖励基金计划