罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。罕见病患病率虽低，但种类数量却不少，世界上有近7000种罕见病，其中80%以上的罕见病是由基因突变所引起，全球范围内的罕见病患者约有3.5亿人，这些罕见病中80%以上属于遗传性疾病，90%以上的疾病目前没有治疗手段。由于患者人数少，临床试验难度高，罕见病治疗药物与其他疾病治疗药物相比，研发过程更为艰辛。

罕见病给患者乃至整个社会都造成了沉重负担，是现代医药学亟需攻破的重点领域之一。与此同时，随着社会各界对于罕见病的重视，各个国家开始推出了各种各样的政策来支持罕见病药物的研发，从临床前药物研发阶段和临床实验阶段政策支持，以及到药物上市之后的支付体系日趋成熟。由于罕见病多为基因突变所造成的遗传病，早发现，早治疗，尤其是基于病因的基因治疗成为治疗罕见病的曙光，有望从根本上改善这类疾病的治疗现状。2021年5月20日晚七点，赛业生物应用科学家黄颖博士将对罕见病基因治疗现状及动物模型在其中的应用进行概括综述。正逢520这个承载爱意的节日，你的礼物准备好了吗？没准备好也没关系。参与本期课程互动还有机会抽中赛业生物准备的520浪漫好礼哦，礼物下周三揭晓，敬请期待图片快长按下方二维码免费报名参加课程吧！

课程时间：2021年5月20日（周四）19:00—20:00

通过本期视频，您将学习到

☑ 罕见病现状

☑ 遗传性罕见病基因治疗的现状

☑ 罕见病研究的主要数据库和网站

☑ 动物模型在罕见病基因治疗中的应用

☑ 在线答疑

讲师简介

黄颖博士 赛业生物应用科学家

清华大学药学院毕业，博士期间致力于神经生物学机理及神经退行性疾病研究，先后从事阿尔茨海默症治疗性小分子药物开发和脑源性神经营养因子信号通路表达调控研究。参与清华大学动物行为学平台搭建工作，有超过8年模式动物应用和管理经验，长期从事神经领域模式动物行为学研究。目前任赛业生物科技应用科学家，负责神经生物学平台以及模式动物应用的技术工作。

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赛业生物一站式服务平台助力基因治疗研究

作为一家基于模式动物的国际化创新性CRO平台，赛业生物深知罕见病是全人类共同面临的公共健康问题，并希望通过自己在专业领域的技术专长助力罕见病基因治疗研究。为此，赛业生物启动了“罕见病基因解码计划”，致力于完善罕见病致病基因数据，结合赛业生物强大的生物大数据分析平台及一站式小鼠模型服务平台和全球客户共同开发罕见病模型，支持罕见疾病药物研发。如您正在从事罕见病相关研究，可点击图片填写表单，我们将与您共同开发罕见病基因小鼠（或大鼠）模型，相关动物模型将会以超低回馈价或赠与的方式提供给您。

赛业生物过去十年来，已为数百课题组提供了数百种用以验证基因治疗疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务。赛业产品和服务引用文献总数超5200篇，其中不乏Nature、Cell、Science等顶级期刊。

赛业生物以助力基因治疗的临床转化为目标，深耕基因治疗研究领域，可为您提供用于实验验证的基因编辑动物模型和病毒包装服务，助您发表建设性高分文章，为基因治疗研究及临床转化添砖加瓦。如有需要，欢迎联系我们咨询。

友情提示

赛业生物云课堂针对基因编辑动物模型、神经退行性疾病小鼠、无菌鼠、免疫缺陷鼠、冠状病毒小鼠模型、人源化小鼠及细胞培养等主题开展了一系列课程，错过直播的老师可以通过以下方式进行回看：

1. 搜索【赛业生物】进入赛业官网点击【赛业大讲堂】—【赛业公开课】，即可观看往期课程。

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关于赛业

赛业生物历经15年发展，已服务全球数万名科学家，产品和技术已直接应用于包括CNS（Cell，Nature, Science）三大期刊在内的4800余篇学术论文。除了提供基因敲除、基因敲入、条件性基因敲除模型定制服务外，赛业生物还有专业的手术疾病模型团队，可以提供多种复杂精细的小动物手术疾病模型；药物筛选评价小鼠平台可以提供从欧美行业领袖引进的免疫缺陷鼠、用于心血管及阿尔茨海默症等研究的人源化小鼠；国际标准化无菌鼠技术平台可以提供无菌鼠、无菌动物定制服务、微生物菌群移植服务等基于无菌动物模型的各类产品和服务，结合赛业生物成熟稳定的基因编辑小鼠平台，还可帮助您研究菌群与基因的互作机制。