基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，是目前最受关注的创新医药领域之一，随着全球越来越多基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，国内基因治疗产业将迎来高速发展期。

腺相关病毒（AAV）和小核酸药物（ASO）是两种不同的基因治疗方法，AAV载体免疫原性和细胞毒性低，能够转导非分裂细胞，整合到宿主基因组中的频率非常低，安全性较高。小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物，具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、治疗领域广等特点。除此之外，基因编辑模式动物作为早期科学研究的重要研究工具，也是药物研发和药理药效评价的必要工具。针对不同的发病机理，研究人员用不同的技术手段开发出了适应基因治疗的动物模型。

对于一些已有在研药物的疾病，新靶点的开发尤为重要，如何利用AI和动物模型筛选出效率较高的新靶点？赛业生物模式动物科研顾问徐宇鑫将为您指点迷津！3月17日（周四）晚7点，不见不散。

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扫上方二维码即可免费报名参加课程，如果你有基因治疗研究相关疑问，欢迎填写相关问题，我们将会筛选出有代表性的问题在答疑环节统一解答！

课程时间：2022年3月17日（周四）19:00—20:00

本次报名的小伙伴将有机会抽取星巴克百元礼品卡等精美礼品！

赛业云课堂正在持续推出“基因与细胞治疗”系列课程，希望对大家研究有所启发，感兴趣的小伙伴可以扫码进入专题页回顾精彩内容。

● 走进基因治疗时代——聊聊研究前的准备工作

● 如何高效地设计和开展基因治疗研究

● 罕见病基因治疗现状及动物模型在其中的应用

● 韩蓝青董事长专题报告：AI助力罕见病基因治疗

● 基于AAV的基因治疗前沿进展

● CAR-T细胞免疫治疗的基本研究路线