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该技术已然没落？「柳叶刀」为其正名！AAV的基因治疗
随着新冠疫苗的普及，病毒载体被广泛用于「疫苗研发」。其实它还可用于「基因治疗」。5 月 19 日，《柳叶刀-血液病学》发文表示：中国首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因治疗在中国血友病 B 人群中具有较高的安全性和有效性，能够实现对血友病 B 的长期有效治疗，并显著缓解相关并发症的发生[1]。这篇文章的发布，似乎表明我国生物科技实力向前迈进了一步。而就在近日，2022 年影响因子全面发布，《柳叶刀-血液病学》的影响因子从 11.194 涨到 30.153，近两倍的涨幅无疑为「基因治疗」在科研界的认知度，又添了一把猛火。
基因治疗药物被认为是未来医药领域发展的“潜力股”，而在基因治疗这场竞技赛中，腺相关病毒（AAV）载体作为体内基因导入的主要平台之一，也被研究人员列为“特别关注”对象。关于开发设计和质量控制等多方面内容，AAV相关的基因治疗仍有许多问题有待探索和研究。
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赛业AAV使用效果怎么样？看看案例就知道！
1.AAV体外感染细胞
我们将AAV2、AAV8、AAV9分别以MOI=1E5、1E4、1E3、1E2感染293T细胞，48h后能观察到明显的荧光强度，其中AAV2（MOI=1E5）的GFP阳性率达到99.66%。
图2 AAV感染293T细胞流式检测
2.体内感染效果
将AAV2-CMV-Luc、AAV8-CMV-Luc和AAV9-CMV-Luc分别通过尾静脉注射感染小鼠，14天后活体成像检测荧光强度，均显示出较强的荧光强度。
图3 病毒内生物学活性检测
参考文献：
[1]Feng Xue et al,Safety and activity of an engineered,liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B:a single-centre,single-arm,phase 1,pilot trial,Lancet Haematol 2022,Published Online,May 19,2022,https://doi.org/10.1016/S2352-3026(22)00113-2
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