基因治疗一站式解决方案

“基因治疗”黄金时代正在以前所未有的速度和影响力向我们迎面而来！近年来全球多款基因治疗药物相继获批上市，还有多种针对不同适应症的基因治疗药物正处于临床研究阶段，基因治疗已然为众多亟待拯救的患者带来新的治疗希望！

服务内容：

赛业生物可为从事基因治疗的研究者提供一站式整体解决方案，包括靶点筛选与功能研究，动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装，以及药理药效学研究等全流程服务，助力提高基因治疗研究成果的转化效率 。

相较于传统药物研发CRO，赛业生物可为研究者提供不同于分散的单个服务而是更便捷高效的一站式服务，能切实有效帮助控制研发费用、缩短新药研发周期、降低研发风险，成为越来越多基因治疗研究者的新选择。

赛业生物基因治疗经典研究案例

研究案例1

家族性高胆固醇血症（FH）是一种常见的遗传性高脂血症，通常由低密度脂蛋白受体（LDLR）基因突变所致。研究人员通过CRISPR/Cas9构建了点突变小鼠模型，并采用AAV-CRISPR/Cas9基因治疗技术，结果证实AAV-CRISPR/Cas9系统对携带Ldlr突变的小鼠进行的LDLR基因校正能够部分地修复LDLR表达，并有效改善LDLR突变体中的动脉粥样硬化，为FH患者的治疗提供潜在的治疗方法。该文章无论从研究思路与策略，再到技术方法，都为我们今后应用基因编辑小鼠模型，开展相关基因功能研究，疾病模型的建立，以及基因治疗方法及其效果评价提供了非常好的参考借鉴作用。点击这里了解详情。

研究案例2

近年来研究表明胰岛素抵抗与代谢紊乱相关，为探讨PPA1对全身性胰岛素敏感性的影响，研究人员首先构建了PPA1基因敲除小鼠，通过高脂喂养后出现脂肪细胞功能损伤和全身代谢紊乱，并表现出多组织的胰岛素抵抗。进而通过AAV递送系统使PPA1基因敲除小鼠体内过表达PPA1，发现全身性代谢紊乱和胰岛素抵抗得到了显著改善，进一步证实PPA1可作为PPARγ靶基因，起到维持脂肪细胞线粒体功能并达到调节全身胰岛素敏感性的作用。基于AAV载体的基因治疗在近年来备受关注，该文章证实了通过AAV调控相关基因表达，可缓解全身性代谢紊乱，从而提高胰岛素敏感性，为人类肥胖相关代谢性疾病提供了新的治疗策略。点击这里了解详情。