基因治疗动物模型-赛业生物

与传统药物治疗原理不同，基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控。为了评价基因治疗的有效性，需要合适的动物模型。理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果，还能大大降低临床出现不良反应的风险。无论是基因修饰的动物模型，还是通过手术或药物诱导、基因治疗载体造模建立的疾病模型，赛业生物均具有深厚的技术优势和项目经验。

基因修饰动物模型精选（过表达、干扰、基因编辑）

眼科疾病模型：Leber先天性黑蒙症、湿性黄斑病变、家族性渗出性玻璃体视网膜病变等
全基因人源化模型：阿尔茨海默病-MAPT、神经退行性疾病-SNCA、脊髓性肌萎缩症-SMA、杜氏肌营养不良-DMD等
罕见病模型：血小板增多症、Temple综合征、X连锁遗传智力发育迟缓综合征等
神经疾病模型：阿尔茨海默病、帕金森病、渐冻症、肌营养不良症、亨廷顿病等
代谢疾病模型：高胆固醇血症、易感性动脉粥样硬化等

赛业生物深耕模式动物领域16年，基因编辑模式动物平台成熟稳定，针对上述多种疾病，赛业生物可为您定制或合作开发您需要的基因编辑小鼠模型，加速药效学验证实验的开展。

定制疾病动物模型
- TurboKnockout-Pro技术

可构建基因敲除、基因敲入、全人源化等复杂小鼠模型，无脱靶效应、无专利风险、高同源重组效率，是基因治疗药物、抗体药物、小分子药物的重要研究工具！

- CRISPR-Pro技术

可构建基因敲除、基因敲入、点突变等小鼠模型，周期短、效率高、高嵌合率、生殖遗传稳定，同源重组效率高。

小鼠资源库

除定制小鼠模型外，赛业生物小鼠资源库还能为您提供多领域基因编辑现货小鼠模型，快至2周发货。

图1 小鼠资源库界面

手术模型精选

类别	疾病名称	实验动物	造模方法
精神类疾病	抑郁症	小鼠	颈总动脉结扎手术
精神类疾病	更年期抑郁症/骨质疏松	小鼠	卵巢切除手术
心血管疾病	主动脉硬化	小鼠	主动脉缩窄手术
代谢类疾病	肾缺血再灌注损伤	小鼠	肾脏切除

基因治疗载体造模

通过局部注射和系统性注射含有致病基因的病毒载体在动物全身或者部分组织造成疾病表型，用于未来进一步的疗法实验做准备。通常适用于纯合致死疾病模型的造模和特异性组织或细胞疾病的造模。如：肝脏过表达模型的腺相关病毒（AAV）造模，GD/GO小鼠的腺病毒（ADV）造模。

评价模型构建平台