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国内完成首例帕金森基因治疗!神经退行性疾病在基因治疗领域的重大突破!

8月23日,中南大学湘雅医院完成国内首个在帕金森病患者中开展的基因治疗临床研究,该项“BBM-P002注射液颅内注射治疗中晚期帕金森病的单臂、开放性、单中心、小样本探索性临床研究”目前已完成首例受试者的初步随访。

 

本研究系研究者发起的临床研究(IIT),于2022年9月13日获得湘雅医院伦理批件。研究药物为BBM-P002注射液,使用腺相关病毒(AAV)作为载体,通过脑立体定向注射技术,将治疗基因递送至患者脑内,促进多巴胺合成与分泌,阻止疾病进展,以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果。首例受试者于2023年6月1日在神经外科成功完成给药;治疗后4周,受试者的肌张力、睡眠情况、口服药物时效均有所改善;治疗后12周,受试者各项指标维持改善,生活质量较前有所提高,长期安全性和有效性仍在随访观察中。

 

国内完成首例帕金森基因治疗!神经退行性疾病在基因治疗领域的重大突破!

 

帕金森病

帕金森病是仅次于老年性痴呆的第二大常见神经退行性疾病,流行病学数据显示,我国 65 岁以上人群帕金森病的患病率为1.7%,至2030年,患病人数将达500万。目前帕金森病以药物治疗为主,随着病程进展将出现疗效减退及运动并发症。赛业生物针对帕金森病以及阿尔茨海默病、渐冻症等其他神经疾病,搭建了以神经退行性疾病为特色的神经疾病CRO服务平台,可以为科研人员提供神经疾病模型构建、行为学分析、药效评价分析等全流程服务。赛业拥有超2000例现货KO/CKO神经小鼠,以及超20类神经疾病基因编辑和药物诱导大小鼠模型。同时针对研究人员的需求,也可定制或合作开发小鼠模型,提供大小鼠的代繁育、快速繁育、胚胎/精子的冻存与复苏等项目,加速神经药效学验证实验的开展。

 

部分精选神经疾病大小鼠模型

疾病

基因

打靶类型

帕金森病

(PD)

Snca

Mutant、Humanization

Lrrk2

Mutant

阿尔茨海默症

(AD)

App/Psen1

Mutant

Trem2

Mutant、KO

亨廷顿病

(HD)

Htt

KI

焦虑相关

(Anxiety)

Rgs2

KO、CKO

自闭症

(Autism)

Tbx1

CKO

Shank3

KO、CKO

Cacna1C

KO、CKO

Cntnap2

KO、CKO

抑郁症

(Depression)

Slc18A2

CKO

Psmd1

KO、CKO

Tph2

KO、CKO

脊髓小脑性

共济失调

Atxn3

Humanization、TG

额颞叶痴呆

(FTD)

Mapt

Humanization

脊髓性肌萎缩

(SMA)

Smn1

Humanization

Smn2

KI

 

国内完成首例帕金森基因治疗!神经退行性疾病在基因治疗领域的重大突破!

 

基因治疗

基因治疗可改变细胞的生物学特征,赋予细胞新的治疗功能,在单次给药后可长时间持续表达阻止疾病进展,为神经退行性疾病修饰治疗提供了新的可能。赛业生物基因治疗CRO全服务平台积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,病毒包装、细胞稳转株与基因编辑模式动物方面项目经验,可为从事基因治疗的研究者提供更高效的基因功能解析与基因治疗整体解决方案,包括靶点预测与验证研究,动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装,以及有效性评价等全流程服务。

 

国内完成首例帕金森基因治疗!神经退行性疾病在基因治疗领域的重大突破!

 

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