为什么使用AAV作为基因治疗的病毒载体?

AAV病毒载体系统

最近，腺相关病毒载体(AAV)可谓人气大涨，由于近期基因治疗成功案例的报道和CRISPR/Cas这类强大的基因编辑技术的流行，公众和科学界对使用安全、非致病和非致突变病毒载体优势的认识逐渐提高。CRISPR/Cas这类基因编辑技术结合AAV对特定细胞类型的精确转基因能力，使得AAV成为临床和实验室应用的理想载体系统。

AAV病毒载体系统的优势

安全性高

就生物安全性而言，相对于其他种类的病毒，即使是未经改造的野生型AAV也未曾发现对人有致病性。AAV本身就是一种复制缺陷型的病毒，野生型AAV不能自我复制，通常只有如腺病毒或疱疹病毒同时感染细胞的情况下，AAV才能完成复制。

免疫原性低

AAV的免疫原性也显著低于腺病毒或慢病毒，在AAV转导的动物中，多数情况下不会引起全身性的免疫应答。

重组AAV可长期稳定地表达外源基因

相对于慢病毒和逆转录病毒来说，重组AAV载体的一个优点是它不会随机整合到宿主基因组，因此AAV不会打断宿主的其他基因。细胞内的AAV病毒基因组作为染色体外多联体持续存在，在一些案例里甚至能产生持续数年的有效、稳定的转基因表达。

有较强的靶向性

AAV载体能成为如此强大的载体系统的最后一个特点是，它可以使用各种血清型衣壳蛋白进行包装，从而获得针对不同组织的靶向感染能力。再搭配组织特异性启动子一起使用，使得AAV载体在体内的基因表达比其他载体系统更精确。

AAV病毒载体系统的局限性

与其他病毒相比，也许AAV的唯一缺点是它的包装能力比较有限。通常这不是问题，因为AAV可以插入高达4kb的外源DNA，这对于许多应用来说已经足够了，研究人员也已开始着手突破这一限制。对于单个AAV病毒粒子的运载能力来说，利用dual-AAV载体的新方法已经显示了AAV在运载容量方面具有更大潜能。

小结

AAV的强大优势使其成为临床试验中基因治疗和基因编辑应用的热门选择，并使其成为用于细胞水平和动物模型基础研究的常用载体系统。在未来的发展中，AAV病毒载体系统将在新的血清型和更大的载体容量等方面得到改进，这都将使AAV成为更强大的载体系统。

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