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在过去的几十年里,基因治疗在罕见病方面取得了重大进展。随着社会各界对罕见病的重视,各国开始推出多种政策支持罕见病药物研发,与此同时,基于二代测序的基因组学和数据共享加速了新的致病基因的发现,基因治疗领域的技术进步和成功案例让我们对罕见病治疗燃起了希望。

作为一家基于模式动物的国际化创新性CRO平台,赛业生物深知罕见病是全人类共同面临的公共健康问题,并希望通过自己在专业领域的技术专长助力罕见病基因治疗研究。赛业生物积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,在模式动物持续的深耕也让我们在基因编辑技术方面一直走在行业前沿,结合赛业生物在人工智能领域的深度探索,我们可以给科学家们提供更高效的基因功能解析与基因治疗解决方案。同时赛业生物董事长、清华珠三角研究院AI中心主任韩蓝青接受动脉网采访,对罕见病基因治疗进行深入探讨。

赛业生物罕见病基因治疗一站式解决方案可为研究罕见病及开发下游基因治疗的客户提供从突变基因的致病风险评估到小鼠模型制作,到表型分析,到基因治疗方案,到AAV载体设计直至小鼠模型药效验证的全套服务,免费的致病突变位点致病风险预测,免费提供罕见病模型构建方案及免费提供罕见病基因治疗下游验证方案。

致病风险评估→罕见病小鼠模型构建→表型分析→基因治疗方案设计→AAV载体设计→小鼠模型药效验证

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如您正在从事罕见病相关研究,欢迎在下表中填写罕见病基因相关信息,联系我们咨询,我们收到信息后,将有专业同事与您联系。

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为什么选择赛业生物?
成熟的生信平台
成熟的生信平台:
赛业生物大数据AI加生信的复合背景团队,积累了大量的生物信息及基因编辑方面的数据,正在罕见病基因治疗领域建立数据集和算法模型,致力于人类基因突变的致病风险预测以及相应的小鼠疾病模型的设计及基因治疗载体AAV病毒衣壳蛋白的设计优化,可对疾病类型、受影响的蛋白结构、组织类型、突变位置等进行分类评估,充分考虑各种因素,大大提高命中率。
免费提供罕见病模型构建方案
免费提供罕见病模型构建方案:
AI可以对海量但有限的数据进行学习,从而对这个超高维空间的特征形成一种理解,之后AI可以在这个理解的基础上做出预测,指导我们迅速找到我们想要的逻辑。赛业生物拥有数以百计的罕见病相关模型构建经验,通过AI技术针对客户科研或转化需求,免费提供一个最佳的研究路径。
免费提供基于AAV病毒的基因治疗方案及动物模型下游的验证方案
免费提供基于AAV病毒的基因治疗方案及动物模型下游的验证方案:
目前基因治疗体外主要用的是慢病毒,体内主要用的是AAV,做到临床阶段最多的还是用AAV把表达缺失或缺陷蛋白的基因带到体内。赛业生物通过合成突变库的方法获得多样性的AAV,结合AI 的方式进行AAV衣壳蛋白的序列预测,使AAV优化的效率有数量级的提高,并能找到传统理性设计和定向进化找不到的更优序列。赛业AI+合成生物学平台可免费提供基因治疗及下游验证方案。
体内体外一站式服务
体内体外一站式服务:
赛业生物不仅在模式动物领域有深厚的技术积累,更是在细胞生物学领域深耕15年,已为数百课题组提供了数百种用以验证基因治疗疗法的基因编辑模式动物和病毒包装服务,产品和服务引用文献总数达到5240篇,其中不乏Nature、Cell、Science等顶级期刊。赛业生物以助力基因治疗的临床转化为目标,深耕基因治疗研究领域,可提供从突变基因的致病风险评估到小鼠模型制作,到表型分析,到基因治疗方案,到AAV载体设计直至小鼠模型药效验证的全套服务。
专业的技术支持
专业的技术支持:
专业高效的科学家团队可为您提供深度的技术支持,协助您制定研究方案,专业的项目管理团队会根据您的偏好或项目需求平衡速度,质量和价格,用心为您设计实验方案,同时提供及时的项目汇报与售后服务,让您省事省心。
赛业服务客户经典研究案例

中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌课题组与交通大学国际妇幼保健院黄荷凤团队在Circulation杂志上发表了题为“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia” 的文章。发现了AAV-CRISPR/Cas9系统对携带Ldlr突变的小鼠(赛业生物构建)进行的LDLR基因校正能够部分地修复LDLR表达并有效改善LDLR突变体中的动脉粥样硬化,为FH患者的治疗提供潜在的治疗方法。

相关研究案例
  • ● Cancer Cell:赛业生物点突变小鼠助力红白血病发病机制研究

    急性红白血病(AEL)通常涉及到髓系和红系的双谱系转化,但导致AEL的突变及维持双谱系白血病表型的细胞仍然未知。英国牛津大学Claus Nerlov教授领导的研究团队通过协同转录和表观遗传重编程,发现了白血病早期的祖细胞。中性粒细胞-单核细胞祖细胞(NMP)中CEBPA和GATA2突变分别通过增加红系转录因子(TF)的表达和产生红细胞染色质开放状态,成为红细胞白血病的启动细胞(leukemia-initiating cell,LIC)。该研究不仅揭示了AEL产生的细胞和分子机制,而且为研究AEL提供了临床前模型。这一研究成果发表在Cancer Cell杂志(IF:26.602)上。在这项研究中,研究人员构建了三种小鼠模型,它们分别是携带双等位基因Cebpa和Gata2 ZnF1突变的KLG基因型、携带Cebpa突变的KL基因型以及携带Gata2突变的G基因型(表达Gata2 G320D突变的基因敲入小鼠由赛业生物构建)。

  • ● 赛业生物点突变小鼠荣登Nature,助力代谢疾病研究

    武汉大学生命科学学院宋保亮团队在国际顶级期刊Nature上发表了题为“Feeding induces cholesterol biosynthesis via the mTORC1-USP20-HMGCR axis”的文章,揭示了进食后胆固醇合成的调控机制,USP20抑制剂可用于降低胆固醇水平,以治疗包括高脂血症、肝脂肪变性、肥胖和糖尿病在内的代谢疾病。研究人员发现,在肝脏特异性Usp20敲除小鼠和USP20(S132A/S134A)点突变小鼠(赛业生物构建)中,进食几乎不再诱导HMGCR蛋白增加。进一步的研究表明USP20的基因缺失或药理抑制作用可以显著降低饮食引起的体重增加,降低血清和肝脏中的脂质水平,提高胰岛素敏感性并增加能量消耗。总而言之,这项研究揭示了mTORC1通过磷酸化USP20与HMGCR之间的联系。抑制USP20可能是治疗包括心血管疾病、高脂血症、非酒精性脂肪肝、肥胖症和糖尿病在内的代谢疾病的有效疗法。

品系丰富的基因编辑小鼠资源库 品系丰富的基因编辑小鼠资源库

经过15年发展,基于AlphaKnockout基因打靶专家系统而建立的“找小鼠 上红鼠”形成了三位一体的小鼠资源库搜索平台。「超16000品系CRISPR-AI敲除小鼠资源库」:可快速查询所需基因敲除小鼠、条件性敲除小鼠品系;「点突变小鼠数据库」超20万点突变位点,一键获取小鼠模型突变位点详情及建模指导;「microRNA敲除小鼠数据库」,可便捷搜索microRNA敲除小鼠造模方案。此外,我们初步建立了涵盖几百种罕见病基因治疗模型的小鼠资源库,支持罕见病研究。

高效且智能化的模式动物定制平台 高效且智能化的模式动物定制平台

我们扎根模式动物定制领域15年,拥有多项技术创新。2016年,独创的TurboKnockout技术把ES打靶金标准推向新高度;同年,特殊优化的CRISPR-Pro使大片段敲入及条件性敲除变得更加高效。我们在江苏太仓(紧邻上海)、广州科学城核心区和河北固安(紧邻北京)等地拥有共计4万平方米新动物设施,拥有超25000平米的SPF级动物实验室,配备有IVC饲养设备超过1600套,可养殖SPF级别大小鼠超过15万笼,动物种群规模超过50万只。从健康检测、遗传控制到人员培训、个性化繁育等方面,全方位满足您对模式动物定制模型饲养繁育的要求。

细胞技术服务平台 细胞技术服务平台

不仅是动物领域,我们同时扎根细胞生物学领域15年。赛业生物细胞技术服务平台可提供各类型的载体构建、病毒包装和过表达、干扰、基因敲除、点突变及基因敲入稳转细胞株服务。此外,赛业还可提供肿瘤细胞、体细胞常规检测、免疫学检测、组织学检测、细胞提取、干细胞干性分析和血管形成等常规细胞生物学技术服务。

药物筛选评价小鼠模型平台 药物筛选评价小鼠模型平台

为了帮助国内研究人员方便快捷地获得欧美发达国家一些优质的疾病动物模型,我们在积极引进国外优质模型的同时,持续丰富自研基因工程鼠资源库。我们通过自研和引进相结合的方式建立服务于肿瘤、免疫、内分泌、心血管、神经及传染病等方向的药物研发和筛选动物平台,可为您提供如基因编辑肿瘤大小鼠模型、免疫缺陷鼠、同源肿瘤移植模型(Syngenic)及药效评价、人源肿瘤细胞系异种移植(CDX)模型、人免疫系统重建小鼠、免疫检查点人源化小鼠和包括肥胖、动脉粥样硬化、糖尿病、非酒精性脂肪肝等代谢疾病模型及药效评价小鼠模型。希望能帮助国内科研人员、CRO机构以及新药研发机构更方便地用上国际一流的动物模型,加速研究进展。

一站式小动物表型分析平台 一站式小动物表型分析平台

我们一站式小动物表型分析平台可提供标准化的涵盖心血管、肿瘤、免疫、代谢、神经等领域的表型分析服务,如超100种手术造模及配套分析、血液分析、组织病理形态分析、病理学分析、行为学与代谢分析等,真正给客户提供一个完整的系统化服务平台,做到信息进来、信息出去,中间的模型制作、繁育、手术造模、表型分析等工作全部由赛业生物承担。

一站式无菌鼠技术服务平台 一站式无菌鼠技术服务平台

无菌小鼠作为肠道微生物相关研究的重要动物模型,已广泛应用于肿瘤、免疫、代谢、心血管、神经等领域。我们从国际公认的无菌鼠饲养繁育知名的美国Taconic公司引入了全套的无菌动物饲养繁育技术,培养了一支优秀的无菌动物技术团队并建立了标准化的无菌动物饲养检测技术体系,可为客户提供高标准的无菌鼠、无菌鼠技术服务、无菌隔离器及无菌饲养配套试剂耗材等。2020年赛业生物取得江苏省无菌动物生产许可证,赛业无菌小鼠自引进以来,四年未发生一次污染,创造了国内无菌鼠饲养繁育体系的新记录。

客户引用文献5240篇,IF合计20854,被引用25043次
SETD2 Restricts Prostate Cancer Metastasis by Integrating EZH2 and AMPK Signaling Pathways.
Cancer Cell DOI: 10.1016/j.ccell.2020.05.022 (2020) IF=26.602
Dual-targeting Nanoparticle Vaccine Elicits a Therapeutic Antibody Response Against Chronic Hepatitis B.
Nature Nanotechnology PMID: 32123380 (2020) IF=33.407
Reducing Hypothalamic Stem Cell Senescence Protects against Aging-Associated Physiological Decline.
Cell Metabolism PMID: 32004475 (2020) IF=22.415
The Stem Cell Pluripotency Genes Klf4 and Oct4 Regulate Complex SMC Phenotypic Changes Critical in Late-Stage Atherosclerotic Lesion Pathogenesis.
Circulation DOI: 10.1161 (2020) IF=23.054