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沉浸式参观眼科基因治疗研究CRO平台，带你共铸药物研发新未来
全球大量眼科遗传性疾病患者难以通过传统疗法实现有效治疗，而基因治疗药物可以解决这一困境。但眼科基因治疗药物的基础研究和临床转化面临着多方面困境：
检测设备昂贵；
表型药效检测难度大；
给药难度大；
模型制作周期长......
为解决以上种种困境，赛业生物基因治疗平台以眼科疾病为突破口，打造了独具特色的眼科基因治疗CRO平台，并在2022-2023年间高速发展，与多家眼科行业知名企业与高校建立了良好的合作关系。
眼科CRO平台介绍
赛业生物眼科基因治疗CRO平台，旨在以经验丰富的眼科专业人才、独具特色的眼科疾病模型、高端的眼科精密仪器设备、高标准的实验室建设为基石，为客户提供包括AI辅助的基因治疗载体设计与构建、眼科疾病模型、眼部注射给药、活体小鼠表型检测、分子病理表型验证在内的一站式眼科体内体外药效服务。
赛业生物眼科体内外药效学全流程服务
眼科CRO平台优势
丰富的眼科大小鼠模型
针对LCA2型、LCA10型、色素性视网膜炎、视网膜变性、视网膜黄斑退化、角膜内皮营养不良等眼科疾病，赛业生物已经开发了一系列基因编辑和人源化小鼠模型，同时也可根据您的需求定制或合作开发基因编辑小鼠模型。
已完成验证的眼科模型
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产品名称 |
相关疾病 |
打靶类型 |
|
TG-VEGFA |
进行性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR） |
Humanization(TG) |
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B6J-hRHO |
视网膜色素变性（RP） |
Humanization(KI) |
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Pde6b KO |
视网膜色素变性（RP）、先天性静止性夜盲症（CSNB） |
KO |
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Prph2 KO |
视网膜色素变性（RP）、进行性黄斑变性（AMD）及黄斑萎缩症（MDs） |
KO |
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Tub-KO |
视网膜变性（RD） |
KO |
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Rpe65 KO |
视网膜变性（RD）、Leber先天性黑蒙2型（LCA2） |
KO |
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B6-Rpe65 R44X |
Leber先天性黑蒙2型（LCA2） |
Mu |
其他精选眼科模型
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相关疾病 |
打靶基因 |
打靶类型 |
|
视网膜色素变性 |
Rho |
KO、CKO、Humanization(WT、Mu) |
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Mertk |
KO、CKO |
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Rpgr |
KO、CKO |
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Crb1 |
KO、CKO |
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Rd1(Pde6b) |
Mu |
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Rd10(Pde6b) |
Mu |
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|
Rp2 |
KO、CKO |
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|
黄斑变性 |
Vegfa |
Humanization (KI) |
|
Abac4 （Abcr） |
KO、CKO、 Humanization |
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|
慢性视网膜变性 |
Prph2 |
KO、CKO |
|
先天性黑蒙症4型 |
Aipl1 |
KO、CKO |
|
先天性黑蒙症10型 |
Cep290 |
KO、CKO、Humanization(WT、Mu) |
|
先天性黑蒙症13型 |
Rdh12 |
KO、CKO |
|
全色盲 |
Cnga3 |
KO、CKO |
|
角膜内皮营养不良 |
Tcf4 |
KO、CKO、Humanization |
|
先天性无虹膜症 |
Pax6 |
KO、CKO |
|
无脉络膜症 |
Chm |
KO、CKO |
|
Usher综合征 |
Ush2A |
Humanization(WT、Mu) |
|
Myo7A |
CKO |
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|
卵黄样黄斑变性 |
Best1 |
KO、CKO |
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遗传性视网膜劈裂症 |
Rs1 |
KO、CKO |
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眼皮肤白化病1型 |
Tyr |
CKO |
|
眼皮肤白化病3型 |
Tyrp1 |
KO、CKO |
|
眼白化病 |
Gpr143 |
KO、CKO |
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Bietti结晶样角膜视网膜营养不良 |
Cyp4v3 |
KO、CKO |
|
角膜营养不良 |
Tgfbi |
KO、CKO、Mu、Humanization |
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Wolfram综合征 |
Wfs1 |
KO、CKO |
|
弹力纤维假黄瘤 |
Abcc6 |
KO、CKO |
|
视网膜色素变性、先天性黑蒙症 |
Tub |
CKO |
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蓝锥细胞增强症 |
Nr2e3 |
KO、CKO |
高端的眼科精密仪器设备
包括Micron IV小动物视网膜显微成像系统、全视野视网膜电图（ERG）、图像引导OCT（光学相干断层扫描技术）系统、裂隙灯显微镜和小鼠手持式眼压计等专业仪器设备，提供全方位的眼科验证服务。
赛业生物眼科精密仪器设备
AI辅助高效筛选AAV
依托于罕见病数据中心RDDC，结合人工智能与生物信息技术，赛业生物建立了可预测的AI模型，以高效筛选用于基因治疗药物多目标性的AAV突变体，实现大脑靶向、全眼表达能力、眼部穿透力等多部位靶向预测。
基于AI的高效AAV衣壳蛋白优化流程
专业的眼科药效学分析平台
赛业生物的眼科精细化操作技术人才团队，可为您提供从眼部注射给药、眼部活体检测、眼部组织取材、到病理学分析和基因与蛋白表达分子检测等全流程的眼科药效学分析服务。
分子病理表型验证
赛业生物基因治疗平台不仅可以为眼科药物研发企业提供专业CRO服务，还可以为从事罕见病药物研发、神经疾病药物研发、代谢疾病药物研发的企业提供一站式解决方案，诚挚期待与您合作！
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