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已有多款药物获批IND,AAV基因治疗有何魔力?一文为你揭开神秘面纱

当前基因治疗已取得长足进展,据统计,国内至少有二十四款AAV基因疗法药物获批IND,其中3款处于临床Ⅲ期阶段。但该疗法仍存在一些挑战,如短暂性的表达、免疫反应和安全性问题等。AAV基因治疗正是针对这些问题而发展的一种新兴技术,它的出现有望重新定义基因疗法的未来。

 

通过AI辅助的高效筛选,赛业生物可以提供体外细胞或动物体内使用的创新型AAV纯化病毒,多种血清型可供选择,病毒交付速度快至2周。同时,基于专业的基因治疗CRO服务平台,赛业生物还可提供体内注射、下游有效性评价等综合服务。

 

体外细胞或动物体内使用的创新型AAV纯化病毒

 

基因治疗常用载体

基因治疗通常可分为在体基因治疗和离体基因治疗。其中,在体治疗主要是将带有治疗基因的非病毒或病毒载体,如常用的腺相关病毒(AAV),直接递送到患者体内;而离体治疗则是在体外将治疗基因导入患者的细胞(常使用慢病毒LV),扩增后回输至患者体内。相比于离体治疗,在体治疗的方式对基因递送工具——即载体的要求更高

 

基因递送工具的选择是基因治疗中关键的一环,药物最终在人体发挥药效,很大程度取决于稳定、高效的递送系统。目前,基因治疗常用的载体包括病毒载体和非病毒载体,其中病毒载体由于其宿主范围广、作用时间长,在基因治疗研究中应用越来越广泛,可以进行编码基因或非编码基因的过表达、干扰、敲除和内源性激活等操作。

 

目前常用的病毒载体为AAV、AD、RV和LV四种,其中AAV因其具有较好的组织特异性、低免疫原性及高安全性,是目前在体基因治疗应用最广泛的递送载体。

 

体外细胞或动物体内使用的创新型AAV纯化病毒

表1 常用工具病毒特征对比病毒载体各类指标对比

 

关于腺相关病毒(AAV)

基因治疗临床试验采用的主要为重组腺相关病毒载体(rAAv)。它由非致病的野生型AAV基础上改造而成,只保留了两个反向末端重复序列(ITRs)将原基因组替换为目的基因,最大化携带目的基因的容量,并降低其免疫原性和细胞毒性。

 

纯化后的AAV病毒载体可以用于感染细胞,即AAV衣壳蛋白与细胞表面特异性受体结合,触发AAV通过受体介导的内吞作用进入细胞,在核内体等细胞器协助下进入细胞核,衣壳蛋白则被降解。继而脱壳并释放其单链基因组,再转化为双链DNA模板并进行转录和翻译,从而实现目的基因的表达。

 

不同血清型AAV具有不同的组织靶向特异性,AAV进入细胞的过程依赖于细胞表面糖基化受体识别AAV衣壳蛋白,因此AAV衣壳蛋白决定了其组织靶向的特异性。通过修饰、突变AAV衣壳蛋白序列可产生新的组织倾向性的AAV血清型,目前已发现AAV有13种天然血清亚型(AAV1-13)、近200多种变型,临床常用的有AAV2、AAV5、AAV8和AAV9等。

 

体外细胞或动物体内使用的创新型AAV纯化病毒

表2 不同血清型AAV的组织靶向特异性

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