CRISPR 基因编辑技术或不能用于人体实验?

日期: 2018年01月09日


    

导读:近日,斯坦福大学一组科学家发表了最新研究,结果显示 CRISPR-Case9 基因编辑可能无法在人体内发挥预期功效。因为人体自身免疫反应会抵抗 Case9 特异蛋白,致使编辑基因无功而返。下面,赛业小编为您推荐“CRISPR 基因编辑技术或不能用于人体实验?”,详情如下:


自从 CRISPR 基因编辑技术横空出世,就被业界誉为 21 世纪最伟大的科技突破之一。华裔科学家张峰博士功不可没!韩春雨事件也把科研诚信问题再次“烧烤”了一把,结果还是没“烤熟、烤透”。


现实中,任何创新成果的转化应用从未一帆风顺过。道路是相当曲折的,因为人是极其复杂的(思想和机体)!


近日,斯坦福大学一组科学家发表了最新研究,结果显示 CRISPR-Cas9 基因编辑可能无法在人体内发挥预期功效。因为人体自身免疫反应会抵抗 Cas9 特异蛋白,致使编辑基因无功而返。


科学家们最初欣喜若狂地认为 CRISPR 基因编辑将是精准治疗的“亮剑”,即此解决人类所有基因变异诱发的疾病,包括遗传基因病和癌症,甚至规划人生而成为高质量、高品位的超人。(利用基因编辑技术整合最优秀人类的基因造人!)

  

这是科学家们想象中的最佳人类基因组合“新人类”
这是科学家们想象中的最佳人类基因组合“新人类”


如今这世界发展稍不留神,就事与愿违了。对于基因编辑技术的临床应用亦如此。斯坦福大学科学家们在线发表了两种最常用的 CRISPR—Cas9 验证实验。结果不妙,65%—79% 的人体对这两种至关重要的 Cas9 蛋白有宿主抗体作用。


人体免疫反应并不奇怪,正当防卫。因为两种 Cas9 蛋白源于最常见的人体致病菌株——葡萄球菌和链球菌。日常生活中,人们已被这些细菌感染历练得有后天免疫和抗菌作用了(人体自身抗菌防护功能)。


可以想象,一旦引入 Cas9 蛋白进入体内进行基因编辑,尚未发挥编辑基因作用,就被机体抗菌反应灭活了,或出现更强烈反应,即:Cas9 蛋白引起机体免疫系统应激而出现免疫因子毒性反应,这是最可怕和难以预测的。


现在,人们开始意识到 CRISPR-Cas9 基因编辑“剪刀”不仅仅双刃,还需要把锋利的尖儿磨圆钝了,事先掌控如何应用,特别是结合人体自身免疫功能,调整临床试验设计,方可安全有效地尝试。


正如该组科学家归纳的结论所述“这样的沮丧发现并不意味着“废除”基因编辑技术的临床应用,而是更好地提醒我们在探讨治病时,情形会比预期更复杂多变。


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