CRISPR 基因编辑技术或不能用于人体实验？

导读：近日，斯坦福大学一组科学家发表了最新研究，结果显示 CRISPR-Case9 基因编辑可能无法在人体内发挥预期功效。因为人体自身免疫反应会抵抗 Case9 特异蛋白，致使编辑基因无功而返。下面，赛业小编为您推荐“CRISPR 基因编辑技术或不能用于人体实验？”，详情如下：

自从 CRISPR 基因编辑技术横空出世，就被业界誉为 21 世纪最伟大的科技突破之一。华裔科学家张峰博士功不可没！韩春雨事件也把科研诚信问题再次“烧烤”了一把，结果还是没“烤熟、烤透”。

现实中，任何创新成果的转化应用从未一帆风顺过。道路是相当曲折的，因为人是极其复杂的（思想和机体）！

近日，斯坦福大学一组科学家发表了最新研究，结果显示 CRISPR-Cas9 基因编辑可能无法在人体内发挥预期功效。因为人体自身免疫反应会抵抗 Cas9 特异蛋白，致使编辑基因无功而返。

科学家们最初欣喜若狂地认为 CRISPR 基因编辑将是精准治疗的“亮剑”，即此解决人类所有基因变异诱发的疾病，包括遗传基因病和癌症，甚至规划人生而成为高质量、高品位的超人。(利用基因编辑技术整合最优秀人类的基因造人！）

这是科学家们想象中的最佳人类基因组合“新人类”

如今这世界发展稍不留神，就事与愿违了。对于基因编辑技术的临床应用亦如此。斯坦福大学科学家们在线发表了两种最常用的 CRISPR—Cas9 验证实验。结果不妙，65%—79% 的人体对这两种至关重要的 Cas9 蛋白有宿主抗体作用。

人体免疫反应并不奇怪，正当防卫。因为两种 Cas9 蛋白源于最常见的人体致病菌株——葡萄球菌和链球菌。日常生活中，人们已被这些细菌感染历练得有后天免疫和抗菌作用了（人体自身抗菌防护功能）。

可以想象，一旦引入 Cas9 蛋白进入体内进行基因编辑，尚未发挥编辑基因作用，就被机体抗菌反应灭活了，或出现更强烈反应，即：Cas9 蛋白引起机体免疫系统应激而出现免疫因子毒性反应，这是最可怕和难以预测的。

现在，人们开始意识到 CRISPR-Cas9 基因编辑“剪刀”不仅仅双刃，还需要把锋利的尖儿磨圆钝了，事先掌控如何应用，特别是结合人体自身免疫功能，调整临床试验设计，方可安全有效地尝试。

正如该组科学家归纳的结论所述“这样的沮丧发现并不意味着“废除”基因编辑技术的临床应用，而是更好地提醒我们在探讨治病时，情形会比预期更复杂多变。

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