CRISPR人类基因首次改造试验将在欧洲开展

日期: 2018年04月19日


    

导读:血红蛋白(haemoglobin)携带着身体所需的氧气,如果细胞得不到充足氧气,有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望借助Cas9酶砍掉突变基因,恢复正常血红蛋白水平。赛业小编为您推荐“CRISPR人类基因首次改造试验将在欧洲开展”,详情如下:

 

血红蛋白


CRISPR生物科技公司的科学家们希望对一种破坏性的血液疾病(β地中海贫血)采用新型疗法。


中国是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海贫血的国家,同样是这种疾病,如今,欧洲也将迈出试验性的第一步。


课题组长伦敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示:“有朝一日,当我们回顾今天,这将是基因疗法的一个崭新开始。”


血红蛋白(haemoglobin)携带着身体所需的氧气,如果细胞得不到充足氧气,有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望借助Cas9酶砍掉突变基因,恢复正常血红蛋白水平。


研究人员已经广泛地试验了该系统的切割效力,期盼着有朝一日该疗法也将适用于人类。科学家们计划先从人体内提取干细胞,让它们在实验室中生长,然后增加胎儿血红蛋白产量,这些蛋白质虽然可以替代成人血红蛋白,通常情况下,在人类进入成年后胎儿血红蛋白生产就会受到抑制。


当抑制胎儿血红蛋白的基因被移除后,患者骨髓就能再次生产高水平的血红蛋白。

 

CRISPR


肯特大学遗传学教授Darren Griffth接受星期日电报(Sunday Telegraph)记者采访时说:“我所看到的一切都表明这种方法非常安全和有效,我认为(试验)结果将是积极的。”


美国宾夕法尼亚大学已经开始招募利用CRISPR进行治疗试验的癌症患者。


原文检索:Humans will be genetically modified for the first time in Europe as scientists get the go-ahead to use DNA-splicing therapy to treat blood disorder


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