CRISPR/Cas9驱动的瞬时表达系统

日期: 2019年02月26日


    

CRISPR技术用于改变DNA序列和改变基因功能,CRISPR/Cas9是一种酶,它像剪刀一样,在特定位置切割两条DNA链,添加、移除或修复DNA片段,但CRISPR/Cas9并非100%准确,可能会切割出意外,导致不必要的结果。

 

“CRISPR/Cas9主要挑战之一是可能导致肿瘤或突变的脱靶,”再生医学研究所助理教授、论文共同一作之一Baisong Lu博士说。“尽管已经有其他类型的慢病毒样生物纳米颗粒(LVLPs)传递蛋白质或mRNAs开发出来了,但是,我们开发的LVLP有其独特的功能。”

 

该课题组的目标是利用Cas9活性实现基因组编辑蛋白的瞬时表达。

 

他们测试了各种策略,然后利用慢病毒载体和纳米粒组合创建了最佳结果,该系统可有效地将Cas9 mRNA注入LVLPs,实现瞬时表达和高效编辑。

 

慢病毒载体是一种广泛应用于实验室研究和CRISPR/Cas9 mRNA递送技术的基因载体,纳米颗粒也略有使用,但是局限在于它们在CRISPR/Cas9方面的效率不高。

 

这款结合了两者优势的新工具发表在《Nucleic Acids Research》杂志。“通过结合纳米颗粒传递策略的瞬时表达特征,同时保持慢病毒载体的转导效率,我们创建的这个系统可以用‘打完就跑’的方式包装各种编辑蛋白mRNA进行基因组编辑,”文章共同一作Anthony Atala博士说。“该系统不仅可以提高安全性,而且可以避免对编辑蛋白产生可能的免疫反应,从而提高体内基因编辑效率,有助于研究和临床应用。”

 

原文检索:Delivering SaCas9 mRNA by lentivirus-like bionanoparticles for transient expression and efficient genome editing

 

转载标题:CRISPR/Cas9驱动的瞬时表达系统

 

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