给年龄“踩刹车”：Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

时间，是导致许多身体衰弱症状的主要危险因素，其中包括心脏病、癌症和阿尔兹海默症。这使得抗衰老疗法的需求变得更加迫切。现在，Salk研究所的研究人员开发了一种新的基因疗法来帮助减缓衰老过程。

该结果发表在2月18日的Nature Medicine杂志，强调了一种新的CRISPR/Cas9基因组编辑方法，并在患有早衰症（Hutchinson-Gilford progeria syndrome）的小鼠模型身上得到了证实。这项研究涉及加速衰老的分子途径，以及如何通过基因治疗减少毒性蛋白质。

左起前排Reyna Hernandez-Benitez、Hsin-Kai Liao

后排 Pradeep Reddy、Mako Yamamoto、Juan Carlos Izpisua Belmonte

“衰老是一个复杂的过程，在这个过程中，细胞开始失去功能，我们必须找到有效的方法来研究衰老的分子驱动因素，”Salk基因表达实验室教授、论文通讯作者Juan Carlos Izpisua Belmonte说。“早衰症（progeria）是理想的适用对象，我们可以提供干预措施，不断加以改进，快速再次测试。”

“一旦我们提高了病毒感染各种组织的效率，我们就有信心进一步延长患儿寿命，”实验室博后研究员Pradeep Reddy说。

综合结果表明，CRISPR/Cas9系统靶向核纤层蛋白A（lamin A）和早老蛋白（progerin）能显著改善患病小鼠生理健康和寿命。换句话说，下一步，科学家有望瞄准人类衰老的分子驱动器。

未来，实验室将集中努力使其更有效，安全地为人类所用。早衰症现在是无方可救的，随着时间的推移，症状和并发症逐渐升级。

“这是第一次将基因编辑疗法用于治疗早衰症，”Izpisua Belmonte说。“它还需要一些改进，但是与其他方案相比它的负面影响要小得多，这是一个令人兴奋的前进方向。”

原文检索：Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome

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