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给年龄“踩刹车”:Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

日期: 2019年02月26日


    

时间,是导致许多身体衰弱症状的主要危险因素,其中包括心脏病、癌症和阿尔兹海默症。这使得抗衰老疗法的需求变得更加迫切。现在,Salk研究所的研究人员开发了一种新的基因疗法来帮助减缓衰老过程。

 

该结果发表在2月18日的Nature Medicine杂志,强调了一种新的CRISPR/Cas9基因组编辑方法,并在患有早衰症(Hutchinson-Gilford progeria syndrome)的小鼠模型身上得到了证实。这项研究涉及加速衰老的分子途径,以及如何通过基因治疗减少毒性蛋白质。

 

给年龄“踩刹车”:Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

左起前排Reyna Hernandez-Benitez、Hsin-Kai Liao

后排 Pradeep Reddy、Mako Yamamoto、Juan Carlos Izpisua Belmonte

 

“衰老是一个复杂的过程,在这个过程中,细胞开始失去功能,我们必须找到有效的方法来研究衰老的分子驱动因素,”Salk基因表达实验室教授、论文通讯作者Juan Carlos Izpisua Belmonte说。“早衰症(progeria)是理想的适用对象,我们可以提供干预措施,不断加以改进,快速再次测试。”

 

“一旦我们提高了病毒感染各种组织的效率,我们就有信心进一步延长患儿寿命,”实验室博后研究员Pradeep Reddy说。

 

综合结果表明,CRISPR/Cas9系统靶向核纤层蛋白A(lamin A)和早老蛋白(progerin)能显著改善患病小鼠生理健康和寿命。换句话说,下一步,科学家有望瞄准人类衰老的分子驱动器。

 

给年龄“踩刹车”:Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

 

未来,实验室将集中努力使其更有效,安全地为人类所用。早衰症现在是无方可救的,随着时间的推移,症状和并发症逐渐升级。

 

“这是第一次将基因编辑疗法用于治疗早衰症,”Izpisua Belmonte说。“它还需要一些改进,但是与其他方案相比它的负面影响要小得多,这是一个令人兴奋的前进方向。”

 

原文检索:Single-dose CRISPR–Cas9 therapy extends lifespan of mice with Hutchinson–Gilford progeria syndrome

 

转载标题:给年龄“踩刹车”:Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

 

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