尚不明确的机理？难觅有效的药物？赛业云课堂与你共话阿尔茨海默症药物研发进展
近期，研究人员在Science发表了关于阿尔茨海默症（AD）发病机理的研究论文，数据显示，三重基序蛋白TRIM11在阿尔茨海默症患者的大脑中显著下调，实验通过AAV病毒递送TRIM11至小鼠大脑，发现可有效防止Tau蛋白的病理形成和神经炎症[1]。这项研究提供了一个阿尔茨海默症的潜在新靶点，或能打开AD治疗这扇“希望之门”。
作为一种神经退行性疾病，阿尔茨海默症会致使患者进入生活难以自理的全面衰退状态，加快疾病防治进程已是迫在眉睫。关于AD的发病原因和机制，科学界的主流观点为Aβ级联假说和Tau蛋白异常磷酸化假说，同时也存在炎症反应、钙离子失调，线粒体、溶酶体异常致病的可能，但这些机制都或多或少仍存在争议。这也导致其药物治疗成为了一众药企的研发“黑洞”，目前批准的上市药物并无缓解AD进程的作用。
AD疾病研究究竟应当如何破局？9月21号（周四）晚7点，也即“世界阿尔茨海默症日”当天，赛业生物高级科学家黄颖博士将担任主讲人，为大家带来「阿尔茨海默症（AD）的药物开发进展和研究痛点」主题课程。届时将进行AD已上市药物类型、在研管线、资本市场等现状盘点，并展开分析药物开发在机理假说等层面涉及的难点，以及临床前研究相关的动物模型应用；同时也会分享神经退行性疾病的创新研究策略。“码”上报名，相约云端，参与课程将有机会获得价值200+元的《奈特神经系统疾病彩色图谱》等惊喜好礼！
01 知识要点提前掉落
1.AD药物类型及在研管线等现状盘点
2.AD药物开发难点
3.不同AD疾病动物模型的特点及应用
4.常见问题解答
02 讲师简介
黄颖 博士
赛业生物高级科学家
清华大学博士，超过10年模式动物应用和管理经验，长期从事神经领域模式动物行为学研究。致力于神经生物学机理及神经退行性疾病研究，先后从事阿尔茨海默症治疗性小分子药物开发和脑源性神经营养因子信号通路表达调控研究。
03 赛业生物神经疾病CRO服务平台
赛业生物搭建了以神经退行性疾病为特色的神经疾病CRO服务平台，可以为科研人员提供神经疾病模型构建、行为学分析、药效评价分析等全流程服务。
丰富的神经疾病模型
针对阿尔茨海默病、帕金森病等神经疾病，赛业生物开发一系列基因编辑小鼠模型，同时针对研究人员的需求，也可定制或合作开发基因编辑小鼠模型，如基因敲除、基因敲入、点突变及人源化小鼠模型，加速神经药效学验证实验的开展。
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神经疾病 |
相关基因 |
打靶类型 |
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阿尔茨海默症（AD） |
App/Psen1 |
Mut |
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Trem2 |
Mut、KO |
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帕金森病 （PD） |
Snca |
Humanization（WT、Mut） |
|
Lrrk2 |
Mut |
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|
抑郁症 （Depression） |
Slc18A2 |
CKO |
|
Psmd1 |
KO、CKO |
|
|
Tph2 |
KO、CKO |
|
|
亨廷顿病 （HD） |
Htt |
KI |
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焦虑相关 （Anxiety） |
Rgs2 |
KO、CKO |
|
自闭症 （Autism） |
Tbx1 |
CKO |
|
Shank3 |
KO、CKO |
|
|
Cacna1C |
KO、CKO |
|
|
Cntnap2 |
KO、CKO |
|
|
脊髓小脑性 共济失调 |
Atxn3 |
Humanization（WT、Mut） |
|
额颞叶痴呆 （FTD) |
Mapt |
Humanization（WT、Mut） |
|
脊髓性肌萎缩 （SMA) |
Smn1 |
Humanization |
|
Smn2 |
KI |
04 课程指南
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[1]Zhang, Zi-Yang., Harischandra, Dilshan S., Wang, Ruifang., Ghaisas, Shivani., and Zhao, Janet Y.. "TRIM11 protects against tauopathies and is down-regulated in Alzheimer's disease." Science (New York, N.Y.).
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