课程预告丨从基础到进阶:深度揭秘赛业AAV载体的创新力
腺相关病毒(AAV)具有低免疫原性、组织靶向性、低整合性、可长期稳定表达的特点,已成为基因治疗领域体内治疗的首选载体,广泛应用于遗传病、癌症、部分慢性疾病等研究。但其仍面临多项挑战:
1.AAV生产工艺复杂,成本昂贵,产能受限;
2.高剂量给药时可能表现出神经毒性和肝毒性,造成安全性问题;
3.对部分组织细胞的感染能力较弱,如玻璃体腔给药难以感染视网膜后层细胞,静脉给药难以感染中枢神经细胞。
对AAV衣壳蛋白进行改造及筛选,提高其对特定组织的靶向性及转染效率,以期实现更低、更安全的给药剂量,是解决以上问题的有效途径。基于这些问题与挑战,越来越多的AAV生物学研究以及临床转化试验正在如火如荼的进行当中。
为此,我们特别邀请到赛业生物AAV基因治疗项目经理梁智铭于3月21日(周四)晚上七点与大家相约,分享「从基础到进阶:深度揭秘赛业AAV载体的创新力」主题直播课程,从AAV的结构与机制出发,详细讲解AAV的研发思路及它在不同场景的设计与应用,并结合实际案例与大家介绍赛业新型AI-AAV的创新之处。「码」上报名,相约云端!
01 知识要点提前掉落
2 AAV的无限可能:应用场景探索
3 赛业创新性AAV突变体的自研创新之路
4 常见问题解答
02 讲师简介
梁智铭
赛业生物AAV基因治疗项目经理
专注于病毒衣壳的创新进化研究以及病毒业务方案设计。深度参与多项AAV临床基因治疗的IIT项目,在基因编辑技术前沿和各类病毒应用方面积累了大量的深入实战经验。
03 课程指南
参考文献:
[1]Hruska-Plochan, Marian., Wiersma, Vera I., Betz, Katharina M., Betz, Katharina M., and Betz, Katharina M.. "A model of human neural networks reveals NPTX2 pathology in ALS and FTLD." Nature.