首个基因编辑疗法获批，里程碑式突破的背后仍是高达数百万的天价

这一新闻给了从事基因编辑疗法研究的公司更多信心。在国内，研究人员也瞄准利用CRISPR技术开发药物，从而治疗包括地中海贫血、镰状细胞病在内的血液遗传性疾病。以输血依赖型B-地中海贫血为例，国内中重度患者人数达30万人，因此，中国的基因编辑疗法产业早日取得新突破也成为了许多人的期待。

为助力血液疾病研究，赛业生物针对血友病、β地中海贫血等开发了一系列基因编辑模型，包含基因敲除、基因敲入、点突变等类型，同时，我们也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

Hbb-bs&Hbb-bt DKO小鼠是同时敲除了小鼠Hbb-bs和Hbb-bt基因所构建的β地中海贫血疾病模型。该模型纯合致死，杂合小鼠呈现血红蛋白含量、红细胞计数、红细胞压积、平均红细胞血红蛋白浓度、红细胞分布宽度、血小板数、脾脏大小和红细胞形态等指标异常的严重地中海贫血典型特征并具有生育能力。因此该小鼠可用于与β地中海贫血相关的研究。

血涂片分析结果显示杂合Hbb-bs&Hbb-bt DKO小鼠有核细胞数占比增加，红细胞中央浅染区扩大且出现较多异形、碎片红细胞和有核红细胞。其外周血中存在靶形红细胞（黄色箭头）、棘形状红细胞（红色箭头）、泪滴状红细胞（绿色箭头）和破碎状红细胞（蓝色箭头）等多种异常形态红细胞。C57BL/J野生型小鼠红细胞形态结构完整，呈现双凹圆盘状且未见明显异常。

[1]https://edition.cnn.com/2023/11/16/health/uk-casgevy-approval-crispr-gene-editing-sickle-cell-scn/index.html