CAR-T疗法是什么？CAR-T研究路线及应用的挑战是哪些?

一、CAR-T疗法是什么

在深入了解CAR-T的作用机制前，我们必须先了解几个基本概念。

CAR-T，英文全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其中，T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，具有免疫功能；CAR则是指的CARs合成受体，人们通过将CARs植入T细胞之后，可以使得T细胞具有更强的清除癌细胞的能力。

CAR-T细胞疗法，通常需要从患者身上抽取血液并分离出T细胞，对T细胞进行活化并通过细胞转染（通常为病毒转染，CRISPR/Cas等技术也有报道），使其在表面表达嵌合抗原受体（CAR），以特异性识别肿瘤抗原。接下来，将CAR-T细胞扩增并回输至患者体内，达到治疗癌症的目的。

二、CAR-T的研究路线

目前，CAR-T细胞疗法在在白血病和淋巴癌的治疗中已经取得了长足的进展，其更广阔的应用领域和研究路线都正在被逐步阐明。CAR-T应用流程基本上也离不开以下几个方面。

CAR-T细胞治疗的研究路线分析

三、通用型CAR-T的探索

这么一看，CAR-T细胞疗法是很靠谱，不过这个价格确实让人为难。国外CAR-T产品的售价高达37.3-47.5万美元，而国内上市的两款药物售价也达120-129万人民币。此外，从收集患者T细胞到CAR-T细胞到成功制备大概要经历2-3周，对于一些患者来说，这个时间可能会超过他们的最佳治疗时期。因此，研究者开始考虑同种异体CAR-T细胞，即通用型CAR-T（UCAR-T），当患者有需要时可以及时使用，极大地降低了金钱成本和时间成本。

四、CAR-T应用的挑战

但正如每一种疗法有其应用价值，就会有其应用局限一样，在CAR-T细胞疗法中，其局限性也很明显。特别对于实体瘤的治疗，由于肿瘤微环境等因素的影响，目前在临床上还未取得突破性成功。不过还好，创造性的CAR工程设计不断迭代与更新，将会为我们针对实体瘤甚至是其他肿瘤的治疗提供更好的解决方案。