细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路——第21届中国医疗产业高峰论坛圆满举行

广州市南沙区卫生健康局副局何杰昌在会上致辞中，充分阐述了科研创新对于我国生物医药产业发展的重要性，药物研发的底层共性和核心技术的原始创新与突破极为重要，在他看来,只有真正从源头创新,才能开发出中国原创新药,并在国际市场领跑。而《南沙方案》的正式发布，为南沙产业高质量发展指明了方向，也注入了新的强劲动力，同时也希望更多的生物科技企业来南沙投资兴业。

广东医谷执行总裁谢嘉生表示，广东医谷深耕生物医药多年，倾力打造了中创MAX+产业服务体系，其中多边资源共享平台每年都要举办近50场行业活动，为行业提供了专业的交流平台，成为行业交流、沟通新趋势的发展风向标，给行业带来正能量及积极向上的动力。与此同时，广东医谷的高品质产业服务也吸引了300多家生物科技企业入驻，也聚集了博雅辑因、天科雅、润生细胞等基因编辑与细胞治疗细分领域的明星企业。

主题演讲

中山大学孙逸仙纪念医院眼科主任医师，医学博士肖剑晖通过线上与现场连线，就眼健康与防盲治盲诊疗新技术、老年黄斑变性病症结合诊疗策略主题作了内容详实的演讲。从自己所擅长的眼科病种和工作实践出发分享了自己的诊疗经验和科研成果。

赛业生物基因治疗负责人任盛以AI+基因治疗一站式解决方案为主题展开分享，围绕AI+疾病预测平台、AI+模型构建平台（全基因人源化小鼠）、AI+AAV衣壳优化平台、眼科基因治疗CRO平台等平台展开详细的介绍。赛业生物在人工智能领域进行了深度探索，可为从事基因治疗的研究者提供更高效的基因功能解析与基因治疗一站式解决方案，包括靶点筛选与功能研究，动物模型构建和病毒载体如AAV、LV、ADV等设计与包装，以及表型分析等全流程服务。同时，赛业生物可提供一系列临床前标准化的研究服务，为大家针对性解决眼科基因治疗研究过程中的多项痛点。

遗传病整体解决方案助力CGT药物开发

嘉检医学临床应用科学家刘天池分享了遗传病整体解决方案助力CGT药物开发，他表示，嘉检医学积极响应国产替代政策，结合基于遗传病检测专用国产化基因检测机型AmCare-Seq 2000的遗传病检测平台输出，院方通过院内开展遗传病临床基因检测和筛查，实现精准治疗及再生育指导，进而为后续辅助生殖提供一系列保障措施。并持续优化基因组检测产品为工具、全面快速评估导致出生缺陷的遗传及变异因素，打造贴近临床使用的一站式解决方案，为各级医疗机构提供专业和临床合理的分子检测仪器、试剂和软件，并提供临床人员培训、院端会诊和个性化遗传咨询等服务。

再生医学临床转化思考与实践 三步走策略

国家重大人才工程特聘专家、中科睿极首席科学家张智勇分享了再生医学临床转化思考与实践——三步走策略，他指出，再生医学有望继药物治疗、手术治疗后成为第三种治疗途径，特别对先天性遗传缺陷疾病和后天获得性退行性疾病。主要包括干细胞、组织工程、细胞治疗、器官移植等多个研究领域。中科睿极专注再生医学技术的产业化及临床推广，以干细胞规模化扩增、细胞药物治疗、洁净舱等多项再生医学核心技术及关键原材料为依托，搭建了全产业链产品开发平台，并提供整体解决方案。

基因疗法递送平台的开发和改进

随着技术积累，基因治疗产业渐趋成熟，但基因递送仍具有较高的技术壁垒，成为困扰行业发展的重要问题之一。云舟生物技术副总经理叶知晟表示，基因治疗，可以理解为将“好”的基因递送到细胞中，代替“坏”了的基因 ，以增补或纠正相关基因的表达，从而维持机体正常的生理功能。这就需要用到特殊的中介——基因递送载体。为突破基因递送行业的发展瓶颈，云舟生物研发了全链条基因递送平台，满足包括载体定制、病毒包装、文库构建筛选、稳定细胞株构建、mRNA制备、蛋白生产以及CDMO服务等，可满足客户对于慢病毒、 腺病毒、腺相关病毒、HSV病毒、VSV病毒等不同病毒递送方式的需求，应用范围覆盖整个生命科学和生物医药领域。

干细胞治疗药品的发展现状和挑战

博雅辑因活性分析总监冯晓敏对干细胞治疗药品的发展现状和挑战进行了深度分享。她对全球干细胞治疗临床试验、干细胞药品种类和适应症等进行了全面分析，全球干细胞获批药品共计50款，中国仅有25款新药进入临床实验默示许可。

罕见病数据中心及AI在遗传病诊断中的应用

罕见病的种类占据了人类疾病的比例大，清华珠三角研究院人工智能创新中心博士、广州罕见病基因治疗联盟常务秘书黄颖对数据库进行了详实的展示解说，并着重介绍了罕见病数据中心RDDC。RDDC搜集、整理了国际公开生物信息资源中关于各类型罕见病基因、突变、表型和动物模型等电子数据信息；并且建立了数据信息可视化工具、AI数据分析工具、AI诊断模型训练工具以及后期规划的论文作图工具、单细胞分析工具等一系列AI智能化工具。用户登录后，不仅可以全面了解相应罕见病的信息，而且可以利用各项AI工具进行致病性预测、剪切位点改变预测等，助力加快罕见病诊疗研究及治疗方案的开发。

基因疗法递送护卫者 高精度眼科手术机器人

微眸医疗总经理、中山大学中山眼科中心人工智能研发部医学专家晏丕松在会上结合实际案例进行《基因疗法递送护卫者—高精度眼科手术机器人》主题分享，他表示，眼科微创手术精度要求极高，挑战巨大。微眸自主研发高精度眼科手术机器人，独家研发串并联构形机械臂结构，极大地提高精度RCM控制和末端定位，小巧灵活的机械臂及末端执行器，能够实现术中灵活更换手术耗材，最大限度契合医生自然操作形态。

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