ASGCT第二季度报告速递：基因和细胞治疗行业已蓄势待发！

日期: 2023年08月15日

根据美国基因和细胞治疗学会ASGCT的最新季度报告显示，2023年第二季度，有共计6种CGT新疗法获得了监管许可。值得注意的是，杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy, DMD）新药Elevidys，以及营养不良性大疱性表皮松解症（Dystrophic Epidermolysis Bullosa, DEB）新药Vyjuvek的获批成为了本年度重要的里程碑事件，这是有史以来针对这些适应症首个批准的基因疗法。基因治疗领域取得了如此令人注目的进展，进入Ⅱ期临床试验的药物更是达到了一年多以来空前的增长数量。

细胞与基因治疗研发管道现状（图源：Biomedtracker | Citeline, July 2023）

在行业的带动下，相关投资领域也在2023年第二季度达到了一个小高峰。头部公司总共达成了117笔交易，相比上一季度的110笔增长了6%。这一增长得益于回暖的融资背景，由此也充分证明了CGT行业的吸引力和潜力。另外，初创公司融资也发挥突出，本季度有21家公司筹集了13亿美元，是上一季度的两倍。

行业近5个季度的交易情况（图源：Biomedtracker | Citeline, July 2023）

ReNAgade Therapeutics公司在第二季度最大的A轮融资中大放异彩，MPM BioImpact和F2 Ventures为其投了3亿美元，用于支持ReNAgade Therapeutics的RNA技术平台，该平台拥有RNA递送、细胞重编程、基因编辑和基因插入等能力。

总而言之，2023年Q2的变化让我们看到了CGT行业的变革力量和吸引力。突破性的疗法、蓬勃发展的基因治疗前景和充满活力的交易环境为CGT行业未来的增长和繁荣传递了积极的信号。

以眼科疾病为特色的基因治疗CRO平台

赛业生物以眼科疾病为突破口，打造了独具特色的眼科基因治疗CRO平台，并在2022-2023年间高速发展，与多家眼科行业知名企业与高校建立了良好的合作关系。平台旨在以经验丰富的眼科专业人才、独具特色的眼科疾病模型、高端的眼科精密仪器设备、高标准的实验室建设为基石，为客户提供包括AI辅助的基因治疗载体设计与构建、眼科疾病模型、眼部注射给药、活体小鼠表型检测、分子病理表型验证在内的一站式眼科体内体外药效服务。

针对LCA2型、LCA10型、色素性视网膜炎、视网膜变性、视网膜黄斑退化、角膜内皮营养不良等眼科疾病，赛业生物已经开发了一系列基因编辑和人源化小鼠模型，同时也可根据您的需求定制或合作开发基因编辑小鼠模型。

已完成验证的眼科模型

产品名称	相关疾病	打靶类型
TG-VEGFA	进行性黄斑变性（AMD）、糖尿病视网膜病变（DR）	Humanization(TG)
B6J-hRHO	视网膜色素变性（RP）	Humanization(KI)
Pde6b KO	视网膜色素变性（RP）、先天性静止性夜盲症（CSNB）	KO
Prph2 KO	视网膜色素变性（RP）、进行性黄斑变性（AMD）及黄斑萎缩症（MDs）	KO
Tub-KO	视网膜变性（RD）	KO
Rpe65 KO	视网膜变性（RD）、Leber先天性黑蒙2型（LCA2）	KO
B6-Rpe65 R44X	Leber先天性黑蒙2型（LCA2）	Mu

其他精选眼科模型

相关疾病	打靶基因	打靶类型
视网膜色素变性	Rho	KO、CKO、Humanization(WT、Mu)
	Mertk	KO、CKO
	Rpgr	KO、CKO
	Crb1	KO、CKO
	Rd1(Pde6b)	Mu
	Rd10(Pde6b)	Mu
	Rp2	KO、CKO
黄斑变性	Vegfa	Humanization (KI)
黄斑变性	Abac4 （Abcr）	KO、CKO、 Humanization
慢性视网膜变性	Prph2	KO、CKO
先天性黑蒙症4型	Aipl1	KO、CKO
先天性黑蒙症10型	Cep290	KO、CKO、Humanization(WT、Mu)
先天性黑蒙症13型	Rdh12	KO、CKO
全色盲	Cnga3	KO、CKO
角膜内皮营养不良	Tcf4	KO、CKO、Humanization
先天性无虹膜症	Pax6	KO、CKO
无脉络膜症	Chm	KO、CKO
Usher综合征	Ush2A	Humanization(WT、Mu)
Usher综合征	Myo7A	CKO
卵黄样黄斑变性	Best1	KO、CKO
遗传性视网膜劈裂症	Rs1	KO、CKO
眼皮肤白化病1型	Tyr	CKO
眼皮肤白化病3型	Tyrp1	KO、CKO
眼白化病	Gpr143	KO、CKO
Bietti结晶样角膜视网膜营养不良	Cyp4v3	KO、CKO
角膜营养不良	Tgfbi	KO、CKO、Mu、Humanization
Wolfram综合征	Wfs1	KO、CKO
弹力纤维假黄瘤	Abcc6	KO、CKO
视网膜色素变性、先天性黑蒙症	Tub	CKO
蓝锥细胞增强症	Nr2e3	KO、CKO

以CAR-T细胞治疗为特色的免疫治疗CRO服务平台

免疫疗法是肿瘤治疗领域里一个颇具前景的方向，有望成为“治愈”癌症的突破性治疗方法。其中嵌合抗原受体T细胞（也称为CAR-T细胞）疗法，在血液肿瘤的治疗上取得了瞩目的成效，且不断有新的进展涌现。

赛业生物基于多年在肿瘤免疫领域的研究经验，可为CAR-T及其它细胞治疗研究者提供从抗体开发、CAR病毒制备、免疫细胞制备和表型检测、细胞模型与动物模型的构建，到体外/体内药效评价的全流程服务，为CAR-T及其他细胞治疗研发提供全方位支持。