从实验室走向临床，基因与细胞治疗研究该如何开展？

一、热门领域也有难题

即使选择了热门领域，这几项科研中的困难也是我们必须要克服的：

很多研究中实验材料，如细胞、小鼠等动物模型都有周期性。合理的时间规划是课题开展的必要条件。

很多实验由于涉及到多个环节，很多高精尖设备普通实验室无法满足。需要与其他院所合作，租赁器材或外包部分实验。这就需要平时留意相关资源，做好储备。

理工科的实验存在失败概率，一旦需要重复或补材料，又得从头再来，提前准备好planB很有必要。

多了解前沿进展，多研究文献，及时调整自己的课题。

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二、治疗综合解决方案开拓思路

在细胞与基因治疗这个热门领域，如何有效开展基因治疗研究？致病性靶点如何寻找？CAR-T疗法有哪些研究思路？想get更多细胞治疗与基因治疗实用的技术干货、解决项目难题的完整方案，及过往成功案例，马上扫码申请领取吧>>

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▶ 靶点预测与验证

RDDC罕见病数据中心可进行人类基因突变的致病风险预测，通过预测模型还可得到导致疾病表型的突变位点，为基因治疗研究开展提供极大便利。

▶ 病毒载体研制

不同质量标准的AAV、LV、ADV等病毒，满足基因治疗研究者的个性化选择。针对AAV包装，从AAV质粒的设计、构建，病毒的包装、纯化到表达分析和功能验证的全流程服务方案，为您最大限度缩短实验周期。

▶ 评价模型构建

与传统药物治疗原理不同，基因治疗是对人体内特定基因表达进行调控，理想的动物模型不仅可以更真实地反映治疗效果，还能大大降低临床出现不良反应的风险。

▶ 有效性评价

分子、细胞和动物体内水平的表型检测，包括眼科、神经、心脑血管、肿瘤等多个疾病的基因治疗领域，完整的表型分析系统化服务方案，你值得拥有。

▶ 基因治疗经典研究案例

从研究思路和策略，再到技术方法，都为我们今后开展相关基因功能研究，以及基因治疗方法及其效果评价提供了非常好的参考借鉴作用。

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▶ 前沿背景

免疫疗法是肿瘤治疗领域最具前景的方向之一，被认为是最有可能“治愈”癌症的治疗方法。

▶ 病毒载体制备

针对CAR-T细胞治疗，不同靶点的CAR分子如何设计，病毒包装实验如何展开，交付标准有哪些？

▶ 肿瘤免疫模型构建

细胞治疗研究如何选择各类CDX模型和人免疫系统重建小鼠模型？

▶ 体内体外药效评价

标准化及个性化的肿瘤免疫评价实验，涵盖体内外杀伤实验、免疫学实验、功能学实验、表达检测等。

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