利用CRISPR/Cas9基因治疗系统可拯救失明小鼠

[赛业生物]以前基因治疗一般是用病毒导入和替换目标基因。CRISPR的好处是它不引入外源基因，避免了相关风险。但怎样输送CRISPR到目标位置让它生效，还是个艰巨的技术挑战。

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。

色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起，因此，想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。

视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞，而引起色素性视网膜炎的基因突变，首先会导致视杆细胞死亡，继而引起视锥细胞死亡，最终导致患者失明。

美国国家眼科研究所研究人员吴志健（音译）及同事此次并没有去治疗引起基因突变的疾病，而是测试了一种保留视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的"明星"技术--CRISPR/Cas9系统，从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能，诱导视杆细胞获得视锥细胞特征，使之能够不受有害致病突变的影响。

实验结果显示，在3个视网膜退化小鼠模型中（总计有30只小鼠），该疗法可以阻止视网膜退化并改善视觉。

这项研究表明，该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病，并且可能适用性广泛，不受不同潜在遗传突变的影响。[赛业生物：www.cyagen.com]

备注：原文转自科技日报《利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠》由"赛业"整理发布

 近期文章推荐：

胚胎干细胞技术有望让致盲性眼病患者重获光明

Nature：造血干细胞为“返老还童”带来了希望！

高级科学家俞晓峰：CRISPR基因编辑技术应用研究进展

Oncotarget：重磅！维生素C或有效抑制癌症干细胞的形成

模式动物完整解决方案：

TurboKnockout基因敲除小鼠：减少两代繁育时间，ES打靶仅需6个月

CRISPR-Pro基因敲除：基因敲除长达20kb，基因敲入长达10kb

人源化小鼠：平台体系成熟，服务于辉瑞、阿斯利康、恒瑞医药等知名药企

转基因小鼠：Nature等顶级期刊引用，年构建高达5000例