累及肝脏的罕见病有很多,比如肝豆状核变性、家族性高胆固醇血症、希特林蛋白缺乏症、遗传性血色病、进行性家族性肝内胆汁淤积症、先天性胆汁酸合成障碍等。针对肝脏疾病,赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型,也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。
肝脏疾病
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英文名称
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打靶基因
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打靶方式
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糖原贮积病Ⅰ型
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Glycogen
storage disease type Ⅰ, GSDⅠ |
G6pc
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KO
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订购
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肝豆状核变性
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Wilson
disease, WD |
Atp7b
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Mu
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订购
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进行性家族性肝内胆汁淤积症
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Progressive
familial intrahepatic cholestasis, PFIC |
Abcb4
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KO
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订购
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