神经性疾病小鼠模型|脊髓性肌萎缩、帕金森病、亨廷顿症小鼠-赛业生物

罕见病中累及神经系统的占60%-80%，神经系统罕见病是目前未知病因及发病机制最复杂、疑难病最常见的系统疾病之一。针对神经疾病，赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型，也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

神经疾病	英文名称	打靶基因	打靶方式	订购
脊髓性肌萎缩	Spinal muscular atrophy, SMA	Smn1	Humanization	订购
脊髓性肌萎缩	Spinal muscular atrophy, SMA	Smn2	KI	订购
额颞叶痴呆	Frontotemporal dementia, FD	Mapt	Humanization(WT、Mu)	订购
脊髓小脑性共济失调	Spinocerebellar ataxia, SCAs	Atxn3	Humanization(WT、Mu)	订购
家族性自主神经功能异常	Familial dysautonomia, FD	Elp1	Humanization(WT、Mu)	订购
脊髓性肌萎缩症伴呼吸窘迫1型	Spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1, SMARD1	Ighmbp2	Humanization(WT、Mu)	订购
帕金森病	Parkinson's disease, PD	Snca	Humanization(WT、Mu)	订购
帕金森病	Parkinson's disease, PD	Lrrk2	Mu	订购
肌萎缩侧索硬化	Amyotrophic lateral sclerosis, ALS	Tardbp	Humanization(WT、Mu)	订购
		Fus	Humanization(WT、Mu)	订购
		Sod1	TG	订购
亨廷顿症	Huntington's disease, HD	Htt	TG	订购
雷特综合征	Rett syndrome	Mecp2	Humanization(WT、Mu)	订购
德朗热综合征	Cornelia de Lange syndrome, CdLS	Nipbl	KO	订购
戈谢病	Gaucher disease, GD	Gba	CKO	订购
尼曼-匹克病	Niemaoh-Pick disease, NPD	Npc1	CKO	订购
遗传性痉挛性截瘫2型	Hereditary spastic paraplegia 2, HSP2	Plp1	CKO	订购
朱伯特综合征	Joubert syndrome, JS	Ahi1	CKO	订购
天使综合征	Angelman syndrome, AS	Ube3a	KO	订购
弗里德赖希共济失调	Friedreich's ataxia, FRDA	Fxn	KO	订购
异染性脑白质营养不良	Metachromatic leukodystrophy, MLD	Arsa	KO	订购
神经节苷脂沉积病	GM1 gangliosidosis, GM1	Glb1	KO	订购
腓骨肌萎缩症	Charcot-Marie-Tooth disease, CMT	Pmp22	TG	订购
亚急性坏死性脑脊髓病	Subacute necrotizing encephalomyelopathy, SNE	Surf1	KO	订购
白质消融性白质脑病	Vanishing white matter disease, VWM	Eif2b5	Mu	订购

神经罕见病模型