眼科罕见病模小鼠模型|视网膜色素变性小鼠|先天性黑蒙症小鼠-赛业生物

全球有大量眼科罕见病患者，眼部罕见病有900多种，且多为遗传性致盲性眼病，发病机制及临床特征复杂，传统疗法难以实现有效的治疗，而基因治疗药物可以解决这一困境。针对眼科疾病，赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型，也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

眼科疾病	英文名称	打靶基因	打靶方式	订购
视网膜色素变性	Retinitis pigmentosa, RP	Rho	KO、CKO、Humanization(WT、Mu)	订购
		Mertk	KO、CKO	订购
		Crb1	KO	订购
		Rd1(Pde6b)	KO、MU	订购
		Rd10(Pde6b)	MU	订购
		RP2	KO、CKO	订购
		Abca4	Humanization(WT、Mu)	订购
		Rpgr	KO	订购
先天性黑蒙症2型	Leber's congenital amaurosis 2	Rpe65	KO、MU	订购
先天性黑蒙症4型	Leber's congenital amaurosis 4	Aipl1	KO	订购
先天性黑蒙症10型	Leber's congenital amaurosis 10	Cep290	Humanization(WT、Mu)	订购
先天性黑蒙症13型	Leber's congenital amaurosis 13	Rdh12	KO	订购
眼白化病	Ocular albinism, OA	Gpr143	KO	订购
Bietti结晶样角膜视网膜营养不良	Bietti crystalline comeoretinal dystrophy, BCD	Cyp4v3	KO	订购
角膜营养不良	Corneal dystrophy, CD	Tgfbi	Mu	订购
无脉络膜症	Choroideremia, CHM	Chm	CKO	订购
全色盲	Achromatopsia	Cngb3	KO	订购
遗传性视网膜劈裂症	X-linked retinoschisis, RS	Rs1	KO	订购

眼科罕见病模型