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眼科罕见病模型

全球有大量眼科罕见病患者,眼部罕见病有900多种,且多为遗传性致盲性眼病,发病机制及临床特征复杂,传统疗法难以实现有效的治疗,而基因治疗药物可以解决这一困境。针对眼科疾病,赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型,也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。

眼科疾病 英文名称 打靶基因 打靶方式 订购
视网膜色素变性 Retinitis pigmentosa, RP Rho KO、CKO、Humanization(WT、Mu) 订购
Mertk KO、CKO 订购
Crb1 KO 订购
Rd1(Pde6b) KO、MU 订购
Rd10(Pde6b) MU 订购
RP2 KO、CKO 订购
Abca4 Humanization(WT、Mu) 订购
Rpgr KO 订购
先天性黑蒙症2型 Leber's congenital amaurosis 2 Rpe65 KO、MU 订购
先天性黑蒙症4型 Leber's congenital amaurosis 4 Aipl1 KO 订购
先天性黑蒙症10型 Leber's congenital amaurosis 10 Cep290 Humanization(WT、Mu) 订购
先天性黑蒙症13型 Leber's congenital amaurosis 13 Rdh12 KO 订购
眼白化病 Ocular albinism, OA Gpr143 KO 订购
Bietti结晶样角膜视网膜营养不良 Bietti crystalline comeoretinal dystrophy, BCD Cyp4v3 KO 订购
角膜营养不良 Corneal dystrophy, CD Tgfbi Mu 订购
无脉络膜症 Choroideremia, CHM Chm CKO 订购
全色盲 Achromatopsia Cngb3 KO 订购
遗传性视网膜劈裂症 X-linked retinoschisis, RS Rs1 KO 订购

 

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