肌肉病中的罕见病以遗传性肌肉病居多,如杜氏肌营养不良症、进行性肌营养不良、面一肩一肱型肌营养不良症、强直性肌营养不良、脊髓性肌肉萎缩症、腓骨肌萎缩症、糖原累积症、脂类代谢性肌病、线粒体脑肌病等。针对肌肉疾病,赛业生物开发了基因敲除、基因敲入、点突变等一系列基因编辑模型,也可根据研究人员的需求进行定制或合作开发。
肌肉疾病
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英文名称
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打靶基因
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打靶方式
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肌强直性营养不良1型
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Myotonic
dystrophy type 1, DM1 |
Dmpk
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TG
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杜氏肌营养不良症
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Duchenne
muscular dystrophy, DMD |
Dmd
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Mu、Humanization(WT、Mu、KO)
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肢带型肌营养不良症2D
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Limb-girdle
muscular dystrophy,type 2D, LGMD2D |
Sgca
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KO
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丹农病
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Danon
disease |
Lamp2
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KO
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